본문 바로가기

DMD 임상

Chris Garabedian, Sarepta 치료학의 회장 겸 CEO의 공개 서한 Chris Garabedian, Sarepta 치료학의 사장 겸 CEO는 Sarepta의 엑손스키핑 약물, eteplirsen에 대해 수행되는 약물 개발 과정에 대한 설명을 2012년 8월 28일에 Duchenne의 MD 커뮤니티에 공개 서한을 (퀘스트하여 여기에 재현) 발표했다. 최근 2임상은 특정 유전자 변이로 인해 DMD와 함께 eteplirsen이 소년에서 도보 능력에 큰 혜택을 보여 주었다. •이 회사는 "현재 임상 시험 이외의 eteplirsen의 잠재적 인 가용성에 대해서 수많은 전화와 이메일을 받았습니다 " 라고 했다.• "이 약물이 보편화하기 위해 최선을 가장 빠른 경로를 확인을 위해 최선을 다하고되었습니다 " "우리는 약물 개발 기다리고있는 고통스럽게 기다리는 아웃 사람들을위한 과정임을.. 더보기
block skipping 임상 3차! dystrophin유전자의 엑손 51번을 건너뛰는 치료를 개발한 GlaxoSmithKline과 Prosensa 은 개발된 제품 GSK2402968이 미국이외의 나라에서 3단계 시험으로 이동되었다고 발표했으며 새로운 약물 이름을 "drisapersen"라고 지었습니다. 연구소는 마우스실험에서 이 제품이 엑손 45~55번까지의 블럭을 건너뛰고 안전하게 dystrophin을 복원에 효과가 있으며 강도를 개선하는 것을 확인했습니다. "block skipping"이라고 말하며 임상연구가 성공적일 시 DMD 환자의 인구의 큰부분을 치료할 수 있는 가능성이 있다고 설명하였습니다.원문 나가요~Exon skipping is an experimental therapeutic strategy in which regions .. 더보기
DMD를 위한 Encouraging Preclinical Results in Membrane Sealant Drug • Phrixus 제약은 잠복기 연구에서, 자사의 실험적인 약물 Carmeseal는 DMD 같은 질환 생쥐의 다이어프램 (기본 호흡 근육)에 유익한 효과를 가지고 있다고 보도했다.• 실험 결과 약물은 심부전의 동물 모델에서 상당한 효능을 입증함을 앞선 연구에서 밝혔다. 심호흡기 관련 약품입니다. 번역기 돌려요~ 앤 아버에, Mich.에서 Phrixus 제약 회사는 실험적인 약물 Carmeseal은 Duchenne 근육 퇴행 위축 (DMD)를 닮은 질환 생쥐의 다이어프램 (기본 호흡 근육)에 유익한 효과를 보여준 것이 2012년 7월 19일 보도했다. 또한 poloxamer 188, 또는 P188으로 알려진, Carmeseal은 근육 세포의 세포막에서 눈물을 수리하고, 원래 심장 근육의 변성 대상되었습니다.. 더보기
엑손스키핑 임상결과는 DMD 치료에 커다란 진보이다. • 엑손스키핑 실험 약물의 주간 관리를 받은 Duchenne 근육 퇴행 위축과 Sarepta 치료제, 소년에서 실시한 36 주간의 오픈 라벨 연장 연구에서는 eteplirsen은 6 분 거리 테스트에 앞서 위약 / 지연 치료를받은 참가자에 비해 69.4 미터 (228 피트) 걸을 수있게되었다 • 오픈 라벨 연구 eteplirsen이 시험 참가자에 dystrophin 생산을 증가 게재된하는 Sarepta (이전 AVI Biopharma) 실시한 위상 2B 재판을 확대 •eteplirsen 시범 서비스에 MDA 보충 자금을받은 제리 Mendell는 DMD에 대해 "이러한 결과는 치료를 수정하는 질병의 추구에 큰 사전을 나타냅니다"라고 말했다. 번역기 돌립니다.biopharmaceutical 회사 Sarept.. 더보기
엑손스키핑 임상 확인: Eteplirsen 확장 트리트먼트가 DMD 환자가 걷는데 효과가 있다. 엑손 스키핑 임상결과의 중간 보고가 나왔습니다.내용은 참 고무적이라고 합니다. 효과가 있는 듯 합니다. ^^ 요약 • Eteplirsen는 엑손 51 dystrophin 유전자의 건너뛰는 혜택을 누릴 수 Duchenne 근육 퇴행 위축과 개인을 위해, MDA의 추가 지원으로 Sarepta 치료제 (이전 AVI BioPharma)에 의해 개발에 있습니다. • 2012년 7월 24일 발표된 시험 결과는 36주 동안 eteplirsen의 높은 복용으로 치료 참가자들이 위약을받은 사람보다 6 분 테스트에 앞서 69.4 미터 (227.7 피트)를 걸을 수있게되었다는 것을 보여주었다. 12 주 동안 높은 선량 eteplirsen에 의해 처음 24 주 동안 eteplirsen의 낮은 복용량을 따라갔다. • 치료 기간.. 더보기
Eplerenone,단계 2-3 임상 시험은 기존의 심장 약물, eplerenone은 Duchenne 근육 퇴행 위축의 심장 손상을 중지하거나 늦출 수 있는지 여부를 테스트합니다. 단계 2-3 임상 시험은 기존의 심장 약물, eplerenone은 Duchenne 근육 퇴행 위축의 심장 손상을 중지하거나 늦출 수 있는지 여부를 테스트합니다. 단계 2-3 재판은 오하이오에서 두 사이트에서 위약 비해 eplerenone을 테스트할 것입니다. 시험 조사관은 DMD, 7 세 세 이상의 40명 소년을 찾고 있습니다. Eplerenone가 심장 마비가 있었 어른들을위한 성공적인 후속 치료 모두에 사용되고, 그리고 약물 치료는 향상된 기능의 결과와 심장 손상 감소를 DMD의 마우스 모델에서 확인했습니다. ㅠㅠ 이런거 안쓸 수 있도록 치유약이여.. 나와라.. 원문:http://quest.mda.org/news/heart-drug-being-tested-dmd Eplerenone, a drug co.. 더보기
연구 보고서 : BMD, DMD, Pompe 병 베커와 Duchenne 근육 dystrophies의 새로운 약물 재판은 공개하며, Pompe 질병 치료를 개선하기위한 새로운 전략을 제안합니다. PTC 치료제는 실험적인 약물 ataluren의 미국 이외의 새로운 재판을 열었습니다. (약물이 넌센스 돌연변이로 인한 것, 다시말해 Duchenne 또는 베커 멀티 디스크를 치료하기 위해 개발이다.) 넌센스 돌연변이 - Nonsense mutation 아미노산의 코돈을 종지 코돈으로 하는 변이입니다. 폴리펩티드 사슬의 길이는 종지 코돈이 나타난 장소에 의해 결정되고, 유전자의 시작과 가까운 위치에 종지 코돈이 나타난 경우는 짧은 폴리펩티드 사슬이 됩니다. 진핵생물의 경우 아주 빠른 단계의 종지 코돈을 가진 mRNA는 넌센스이므로 mRNA분해에 의해 분해됩니다... 더보기
RTC13 - dystrophin 유전자의 조기 정지 신호 읽어 일으킬 수 있도록 설계 MDA 벤처 자선 연구 피부 카르멘 Bertoni와 동료 조기 정지 코돈의 돌연변이에 의해 발생 Duchenne 근육 퇴행 위축에 대한 잠재적인 치료로 RTC13 - dystrophin 유전자의 조기 정지 신호 읽어 일으킬 수 있도록 설계- 실험 화합물을 개발하고 있습니다. systemically dystrophin - 결함 생쥐에게 전달하면 RTC13은 심장과 다이어프램 등 여러 근육의 dystrophin 생산을 일으켰습니다. RTC13뿐만 아니고 약물 ataluren (PTC124)과 같이 dystrophin 생산과 근육 기능의 몇 가지 테스트에서 기존의 실험 중지 코돈은 읽기를 통해보다 효과가 있었다. 수사관들은 RTC13의 처방에 구두 약물에서 주사용으로 변경뿐만 아니라, DMD와 인간의 화합물을.. 더보기
DMD : GSK 엑손스키핑 약물의 2 단계 시험은 미국에서 엽니다. 또 다른 엑손 스키핑 실험입니다. 기존51번 엑손 스키핑 약물을 이용한 다른임상 실험이 진행 되는것 같습니다. 실험군은 51번이 포함된 문제 유전자를 가진 환아가 될 듯 합니다. 꾸준히 실험은 계속되나보네요. 2번째 임상입니다.번역기 돌려요~ 특정 변이에 의해 발생 Duchenne MD를 치료하기위한 GSK2402968의 2 단계 시험은 현재 14개의 사이트에서 모집하고 있습니다.제약 회사 GlaxoSmithKline는 dystrophin 유전자에 특정 변이가 Duchenne 근육 퇴행 위축 (DMD) 환자 치료를 위해 설계된 자사의 엑손 - 건너뛰는 약물 GSK2402968의 미국 기반의 2 단계 시험의 개통을 발표했다.시험은 캘리포니아, 플로리다, 아이오와, 캔자스, 메릴랜드, 미네소타, 미주리, 뉴.. 더보기
SMT C1100 일반인 실험 시작 SMT C1100의 1 단계 실험에서 건강한 자원자의 첫 번째 그룹이 약물을 받고 시작했다고 오늘 발표했다.선량 - 점점 더 커지고있는 실험은 SMT C1100의 새로운 제형이 안전한지 여부와 약물의 지속적인 혈액 수치가 달성될 수 있는지 여부를 평가하는 것입니다. 결과는 올해 말까지 예상된다.SMT C1100이 인체실험을 시작한듯 합니다.결과는 연말쯤 나올 수 있다네요.아래는 제가 이전에 포스팅한 내용들입니다. 그 내용들의 업데이트 입니다.출처:http://quest.mda.org/news/dmd-drug-smt-c1100-moves-human-testing 요약 SMT C1100 - utrophin, 단백질 dystrophin의 손실을 최소한 부분적으로 보완할 수있는 근육 단백질의 생산을 증가시키기 .. 더보기

티스토리툴바