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exon 53

[DMD, 임상, 임상약품정리]현재 임상중인 약품정리 뉴스 현재 진행중인 임상 약품들을 정리한 뉴스가 나왔네요.일단 번역기 돌려서 올립니다.출처는 맨밑에 있어요. 신중한 낙관론 Prosensa의 BioMarin 획득은 DMD에 대한 엑손 스키핑 약물의 개발을 가속화 할 수있다 네덜란드 생명 공학 회사 Prosensa, 엑손 (51) 타겟팅 drisapersen과 뒤 시엔 느 근이영양증 (DMD) 다른 엑손 스키핑 약물의 개발은 기관의 가속 승인 프로세스를 통해 10 월 2014 년 FDA에 drisapersen에 대한 신약 신청서를 제출하기 시작했다. 약물은 근육 섬유가 희망되는 기능성 디스트로핀 단백질을 만들 수 있도록 설계되어 엑손 스키핑 근육 기능 및 가능한 생존을 연장한다. 이전 drisapersen 재판에왔다 DMD와 소년의 drisapersen의 3 .. 더보기
[DMD,엑손스키핑]약품SRP-4045, SRP-4053 엑손스키핑 타겟 53번과 45번의 약품 임상실험이 빠르면 2015년 초반에 임상을 시작한다고 합니다.eteplisen 개발사인 Sarepta에서 개발중인약품입니다. 출처:http://quest.mda.org/news/dmd-sarepta-updates-community-eteplirsen-other-compounds 더보기
[DMD,엑손스키핑.Exon Skipping]Sarepta는 Eteplirsen에 대한 가속 승인을 추구 및 추가 시험을 실시한다 2014년 5월 13일 웹 캐스트에서, Sarepta는 eteplirsen과 Duchenne 근육 영양 장애를 치료하기 위해 개발이 다른 실험 엑손 건너 뛰는 화합물에 대한 계획을 요약발표했다. (eteplirsen는 dystrophin 유전자의 엑손 51를 대상으로 DMD 인구의 13 %에 대한 치료를 제공 할 수 있습니다.) Sarepta 빠르면 2015년, eteplirsen의 가속 승인을 위해 미국 식품 의약 국에 적용되지만 전체 승인에 대한 확증적인 연구가 필요합니다 단 신속 심사 지정은 환자가 승인 이전에 전체 승인대기 약물에 액세스 할 수 있습니다. 2015 년 초기, Sarepta는 디스트로핀 엑손 45 및 / 또는 53을 대상으로 그 화합물의 임상을 열 계획입니다. 출처:http://qu.. 더보기
[DMD 듀센형]Eteplirsen 아직도 강력한 데이터 : 120 주에서도 안정적 Sarepta의 Duchenne의 MD 엑손 스키핑 약물 eteplirsen의 개발자는 1 월에 회의와 보도 자료를 통해 자사의 위상 2B eteplirsen 시험 120 주 결과를 발표했다.전체 120주 (연속 처리 군)에 대한 eteplirsen 처리 시험 참가자는베이스 라인에서 23 미터의 자신의 도보 6 분 거리의 감소를 보였다. 어떤 자연사 연구 104 주 동안 본 1백22-1백25미터보다 훨씬 적습니다. 시험 참가자가 처음 24 주 동안 위약으로 치료 한 후 eteplirsen과 (위약 / 지연 치료 그룹) 기본 79 미터의 자신의 도보 6 분 거리의 감소를 보여 주었다. 여전히 자연의 역사 연구는이 기간에 대해 표시된 것보다 적은 하락이다. eteplirsen 관련 뉴스입니다. 아직까지 데이.. 더보기
[듀센형,DMD,엑손스키핑,Exon]Sarepta 의 업데이트 커뮤니티, Eteplirsen 계획 과 파이프 라인 Sarepta는 2014 년에 FDA에 eteplirsen에 대한 신약 신청서를 제출뿐만 아니라 eteplirsen의 확증 시험을 시작으로 앞으로 나아갈 것이라고, dystrophin에 유전자의 엑손 51 건너 뛰기 약물에 의해 도움이 될 수있는 Duchenne 근육 퇴행 위축 소년을 치료하기 위해 설계되었습니다.Sarepta는 eteplirsen의 다른 화학 회사에 의해 개발된 약물인 drisapersen약물과 다르다고 말한다. 예를 들어, 다른 엑손 - 건너 뛰는 DMD, drisapersen위한 발달에있는 약을, 최근 3 상 시험에서 실망스러운 결과를 보여 주었다.Sarepta는 엑손 44, 45, 50 및 53을 대상으로 계획 특정 시험에서 테스트 할 화합물 -에 따라, 그것은 덜 일반적인 돌연변.. 더보기
Sarepta는 2014 년 Eteplirsen을 FDA에 신약 신청서를 제출할것이다. 이번 뉴스는 해석되는게 너무 힘드네요 이건 일단 내용은 Eteplirsen이 FDA가속승인 다음단계로 2014년에 대규모 확증 임상을 실시하여 승인을 받겠다는거 같네요. 다음 타켓은 exon 44번 35번 53번 55번입니다.원문은 아래있고요. 번역기 돌렸습니다.2013년 7월 24일에서 보도 자료와 전화 회의, 생명 공학 회사 Sarepta 치료학 eteplirsen, dystrophin에 유전자의 특정 돌연변이에 의해 발생 Duchenne 근육 퇴행 위축 (DMD)에 대한 회사의 실험 약물 규제 경로에 대한 업데이트를 제공했습니다. Sarepta CEO 크리스 Garabedian이 회사는 회사가 기관과했다 7 월 23 일 회의에 따라, 2014 년 상반기에 미국 식품 의약청 (FDA)에 eteplir.. 더보기
日 exon skipping 53번 약물 임상착수 일본에서도 엑손스키핑 약물 임상에 들어갔네요.타겟은 엑손 53번입니다.뉴스원문나갑니다. 닛폰신야쿠-국립정신·신경의료연구센터 공동연구 일본 닛폰신야쿠는 국립정신·신경의료연구센터와 공동으로 연구해 온 뒤시엔느형 근디스트로피(DMD) 치료제 'NS-065/NCNP-01'이 오는 7월 임상시험을 실시한다고 발표했다. 우선 센터 의사가 실시하는 임상시험으로서 수개월간에 걸쳐 약 10명의 환자를 대상으로 안전성과 유효성을 확인한 뒤 닛폰신야쿠와 제휴해 본격적인 임상시험에 착수하기로 했다. 2018년 출시한다는 목표이다. NS-065/NCNP-01은 디스트로핀의 결핍을 일으키는 특정 엑손(단백질 생성에 관여)을 제거하는 '엑손스키핑(exon skipping) 요법'에 이용되는 핵산의약품. '엑손53'을 표적으로 하며.. 더보기
DMD : Drisapersen은 걷기 실험에서 기존약을 능가했다. exon 53 번 의 엑손스키핑 실험결과 입니다. • A 53-참가자, 48 주 임상실험(drisapersen을 식이요법을 다르게 했다.)은 지속적인 주입의 처방이 도보 능력에 가장 혜택을 부여한다는 것을 발견했다. • 매주약을 받은 DMD임상대상소년 ( "연속")에게 drisapersen 치료는 치료 24 및 48 주 후에 위약 그룹의 소년보다 6 분 이상 상당히 멀리 걸어 갔다. drisapersen 치료의 다른 ( "일시적으로") 일정량을받은 소년도 48 주 후 위약 그룹보다 6 분 더 걸었다. 하지만 결과는 통계적으로 의미가 없었습니다.• Dystrophin 단백질 수준은보고되지 않았습니다.• 결과는 콜드 스프링 하버, 뉴욕에서 개최 하는 컨퍼런스에서 2013년 4월 11일 발표 된다. 두 번째 .. 더보기
Sarepta Therapeutics - 엑손스키핑 대상 연구 확대 • Sarepta 치료학 - eteplirsen, 엑손 51 대상 엑손스키핑 약물을 개발하고 있습니다 - 추가 dystrophin의 exons 45, 50 잠재적인 DMD 치료로 53번을 타겟팅하는 계획을 발표했다. • 엑손 53을 타겟팅하면 건너 뛰는 엑손을 통해 치료받을 수있는입니다. DMD에서 변이의 가장 널리 세트 중 하나를 해결합니다. • Prosensa 추가 dystrophin의 exons 44, 45, 52, 잠재적 인 DMD 치료로 53과 55을 타겟팅 할 계획이다. 본문나가용. Biopharmaceutical company Sarepta Therapeutics has announced it will expand the focus of its exon-skipping program for .. 더보기
Prosensa, GSK는 엑손스키핑 프로그램 확장!! 다른 삭제 유전자의 스키핑프로그램이 추가되었습니다.• Prosensa는 dystrophin 유전자의 특정 exons (섹션)을 건너뛰는 기반으로 Duchenne 근육질 영양 장애 (DMD)에 대한 잠재적 인 치료제의 자사 포트폴리오를 확장했다. 엑손 - 스키핑 프로그램의 일부는 GlaxoSmithKline (GSK)와 협력하여 실시하게 된다. exons에게 51 (drisapersen)과 44 (PRO044)을 대상 • 화합물은 DMD에 대한 임상 실험에 있습니다. exons 52 55 대상 • 화합물은 최대한 빨리 임상 시험으로 이동합니다. exons 45 53 타겟 • 화합물은 유럽위원회 (European Commission)에서 고아 약물 지정을받은하고 다음 6 개월 이내에 임상 개발을 입력 할 것.. 더보기

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