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exon 51

2016년 봄 DMD뉴스입니다. 번역기 돌립니다. 뒤 시엔 느 근이영양증 (DMD) 임상 시험을 미오 스타틴 : 수사는 소년을 등록하고자, 연령 6-9년, DMD와 함께화이자는 임상 시험용 약물 PF-06252616의 안전성, 내약성, 효능, 약물 동력학 (약물의 체내에서 수준) 및 약력학 (효과 약물이 몸에있다)을 평가하기 위해 설계된 2 상 임상 시험에 참여할 수있는 남자를 찾고 있습니다 뒤 시엔 느 근이영양증에서 (DMD). 임상 및 유전자 검사, 누가 걸을 수를 통해 모두 DMD으로 진단 된 소년의 나이 6~9년는 참여할 수있다. PF-06252616은 결합 및 미오 스타틴, 일반적으로 너무 큰 성장에서 근육을 유지하기 위해 몸에 의해 생성되는 근육에서 자연적으로 발생하는 단백질을 억제하도록 설계된 설계 단백질이다. 미국의 현재.. 더보기
[DMD, 임상, 임상약품정리]현재 임상중인 약품정리 뉴스 2015 가을 가을 업데이트를 이제야 찾았습니다. 번역기 돌렸습니다. 출처 : http://quest.mda.org/article/progress-now-fall-2015 앞으로 나아가 다 미국에서 승인을 향해 전진 deflazacort 코르티코 스테로이드 치료 마라톤 제약은 뒤 시엔 느 근이영양증 (DMD)에 대한 치료로 deflazacort에 대한 신약 신청 (NDA) 과정을 시작했다. Deflazacort, 코르티코 스테로이드, 항 염증 및 면역 억제제로 작동합니다. 또, 근육 강도 및 기능의 손실을 늦추기 심장 및 호흡 기능을 보존하고, DMD 환자의 척추 측만증의 발병률 (척추 만곡)을 감소시키는 것으로 나타났다. 중요한 것은, 원치 않는 부작용이 종종 다른 스테로이드에 비해 덜 심각 deflazacort 수.. 더보기
[DMD, 임상, 임상약품정리]현재 임상중인 약품정리 뉴스 2015 여름 업데이트가 나왔습니다.이전뉴스는 봄에 정리된거였고 이번엔 그 이후 업데이트 입니다.DMD관련 내용만 올립니다.원문쓰겠습니다. 번역기 돌린거입니다. 참고하세요.원문나갑니다.뒤 시엔 느 근이영양증 (DMD) 가까이 얻기 두 엑손 스키핑 약물은 미국 시장 상황에 더 가까이 이동 뒤 시엔 느 근이영양증 (DMD)의 치료를위한 개발의 두 실험 약물은 규제 당국의 승인 과정에서 앞으로 이동하고있다. BioMarin 제약은 DMD의 치료를위한 임상 drisapersen 그 약물은 미국 식품의 약국 (FDA)에 신약 허가 신청 (NDA)의 롤링 제출 완료되었는지, 2015년 4월 27일 밝혔다. Sarepta 치료제는 자사의 임상 시험용 의약품 eteplirsen에 대한 롤링 NDA 제출을 시작하고 올해 중반에 의해 .. 더보기
[DMD, 임상, 임상약품정리]현재 임상중인 약품정리 뉴스 현재 진행중인 임상 약품들을 정리한 뉴스가 나왔네요.일단 번역기 돌려서 올립니다.출처는 맨밑에 있어요. 신중한 낙관론 Prosensa의 BioMarin 획득은 DMD에 대한 엑손 스키핑 약물의 개발을 가속화 할 수있다 네덜란드 생명 공학 회사 Prosensa, 엑손 (51) 타겟팅 drisapersen과 뒤 시엔 느 근이영양증 (DMD) 다른 엑손 스키핑 약물의 개발은 기관의 가속 승인 프로세스를 통해 10 월 2014 년 FDA에 drisapersen에 대한 신약 신청서를 제출하기 시작했다. 약물은 근육 섬유가 희망되는 기능성 디스트로핀 단백질을 만들 수 있도록 설계되어 엑손 스키핑 근육 기능 및 가능한 생존을 연장한다. 이전 drisapersen 재판에왔다 DMD와 소년의 drisapersen의 3 .. 더보기
[DMD,엑손스키핑]eteplirsen 3상 임상 참여등록중 • Eteplirsen은 근육 단백질 디스트로핀 유전자의 특정 돌연변이 (결함)가 사람을 치료하는 개발 실험 약물이다. • Sarepta 현재 등록 오픈 여러 사이트를 가지고 있으며, 38 사이트 (PROMOVI 연구라고도 함) 재판에 참여하도록 노력하고 있습니다. eteplirsen 임상 3차에 참여독려 기사가 올라왔습니다. 엑손스킵 51번입니다.임상 사이트는 아래와같습니다. 전부 미국지역입니다. United States, ArizonaNeuromuscular Research CenterRecruitingPhoenix, Arizona, United States, 85028 Contact: Beth Lasala 480-314-1007 Beth@nrcaz.com Principal Investigator: .. 더보기
[DMD,엑손스키핑]144 주에서 Eteplirsen 데이터 Sarepta 치료학의 eteplirsen가 치료 혜택을 지속적으로 보여주고 있다고 발표했다.지속적으로 치료 그룹과 위약 지연 치료 그룹 사이의 6 분 도보 거리에있는 144 주 차이는 통계적으로 유의 한 및 eteplirsen 연속 처리를위한 이익을 제안 74.2 미터였다. 두 그룹의 평균 도보 6 분 거리 치료 DMD의 자연 역사에서 기대되는 것보다 더 컸다. 보통 호흡 기능 검사 결과는 ​​또한 안정화를 보였다. MDA는 Sarepta에 의해 위상 2B eteplirsen 시험에 대한 자금 보충을 제공하고 1990 년대 이후 DMD에 건너 뛰는 엑손의 실험실 연구에 자금을 지원하고있다.에테플리센이 실시중인 임상에서 아직도 좋은 효과를 보여주고 있다고 발표했네요. 성공했으면 좋겠습니다.원문나갑니다. .. 더보기
[DMD,엑손스키핑.Exon Skipping]Sarepta는 Eteplirsen에 대한 가속 승인을 추구 및 추가 시험을 실시한다 2014년 5월 13일 웹 캐스트에서, Sarepta는 eteplirsen과 Duchenne 근육 영양 장애를 치료하기 위해 개발이 다른 실험 엑손 건너 뛰는 화합물에 대한 계획을 요약발표했다. (eteplirsen는 dystrophin 유전자의 엑손 51를 대상으로 DMD 인구의 13 %에 대한 치료를 제공 할 수 있습니다.) Sarepta 빠르면 2015년, eteplirsen의 가속 승인을 위해 미국 식품 의약 국에 적용되지만 전체 승인에 대한 확증적인 연구가 필요합니다 단 신속 심사 지정은 환자가 승인 이전에 전체 승인대기 약물에 액세스 할 수 있습니다. 2015 년 초기, Sarepta는 디스트로핀 엑손 45 및 / 또는 53을 대상으로 그 화합물의 임상을 열 계획입니다. 출처:http://qu.. 더보기
[DMD 듀센형]Eteplirsen 아직도 강력한 데이터 : 120 주에서도 안정적 Sarepta의 Duchenne의 MD 엑손 스키핑 약물 eteplirsen의 개발자는 1 월에 회의와 보도 자료를 통해 자사의 위상 2B eteplirsen 시험 120 주 결과를 발표했다.전체 120주 (연속 처리 군)에 대한 eteplirsen 처리 시험 참가자는베이스 라인에서 23 미터의 자신의 도보 6 분 거리의 감소를 보였다. 어떤 자연사 연구 104 주 동안 본 1백22-1백25미터보다 훨씬 적습니다. 시험 참가자가 처음 24 주 동안 위약으로 치료 한 후 eteplirsen과 (위약 / 지연 치료 그룹) 기본 79 미터의 자신의 도보 6 분 거리의 감소를 보여 주었다. 여전히 자연의 역사 연구는이 기간에 대해 표시된 것보다 적은 하락이다. eteplirsen 관련 뉴스입니다. 아직까지 데이.. 더보기
Prosensa는 DMD 커뮤니티에 엑손 스키핑 프로그램 업데이트를 제공합니다 Prosensa는 DMD 커뮤니티에 엑손 스키핑 프로그램 업데이트를 제공합니다.Drisapersen는 Prosensa의 수석 글락소 스미스 클라인은 엑손 스키핑 약물의 최근 실시한 3 상 시험에서 실망스러운 결과를 보여 주었다.이들과 다른 drisapersen 시험 결과를 이해하고 Duchenne MD의 자연 역사 연구에서 데이터를 분석하는 Prosensa의 미래 엑손 - 건너 뛰는 약물 실험을 안내하는 데 사용됩니다,이 회사는 2013년 11월 18일, 전화 회의 및 보도 자료에서 말했다 . Prosensa는 세 개의 추가 DMD 엑손 - 건너 뛰는 임상 시험에서 약물 및 실험실 단계의 연구에서 두 가지가 있습니다.이 뉴스도 DMD자연사연구 관련 뉴스입니다.원문나갑니다. The update, which.. 더보기
[듀센형,DMD,엑손스키핑,Exon]Sarepta 의 업데이트 커뮤니티, Eteplirsen 계획 과 파이프 라인 Sarepta는 2014 년에 FDA에 eteplirsen에 대한 신약 신청서를 제출뿐만 아니라 eteplirsen의 확증 시험을 시작으로 앞으로 나아갈 것이라고, dystrophin에 유전자의 엑손 51 건너 뛰기 약물에 의해 도움이 될 수있는 Duchenne 근육 퇴행 위축 소년을 치료하기 위해 설계되었습니다.Sarepta는 eteplirsen의 다른 화학 회사에 의해 개발된 약물인 drisapersen약물과 다르다고 말한다. 예를 들어, 다른 엑손 - 건너 뛰는 DMD, drisapersen위한 발달에있는 약을, 최근 3 상 시험에서 실망스러운 결과를 보여 주었다.Sarepta는 엑손 44, 45, 50 및 53을 대상으로 계획 특정 시험에서 테스트 할 화합물 -에 따라, 그것은 덜 일반적인 돌연변.. 더보기

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