엑손 스키핑 임상결과의 중간 보고가 나왔습니다.
내용은 참 고무적이라고 합니다. 효과가 있는 듯 합니다. ^^
요약
• Eteplirsen는 엑손 51 dystrophin 유전자의 건너뛰는 혜택을 누릴 수 Duchenne 근육 퇴행 위축과 개인을 위해, MDA의 추가 지원으로 Sarepta 치료제 (이전 AVI BioPharma)에 의해 개발에 있습니다.
• 2012년 7월 24일 발표된 시험 결과는 36주 동안 eteplirsen의 높은 복용으로 치료 참가자들이 위약을받은 사람보다 6 분 테스트에 앞서 69.4 미터 (227.7 피트)를 걸을 수있게되었다는 것을 보여주었다. 12 주 동안 높은 선량 eteplirsen에 의해 처음 24 주 동안 eteplirsen의 낮은 복용량을 따라갔다.
• 치료 기간은 eteplirsen 효과에 영향을 미치는 요인이 될 것으로 보입니다. 임상은 dystrophin 단백질의 생산 증가를 보여주 eteplirsen의 24 주간의 위상 그리고 2번째 임상실험군에 12 주 연장하지만 eteplirsen과 위약 - 처리 시범 참가자 간의 능력을 걷기에는 차이를 나타냅니다.
• 회사는 2012 년 10 월 추가적인 결과를 공개하고 eteplirsen에 대한 규제 당국의 승인으로 옮길 계획 입니다.
번역기 돌립니다.
Eteplirsen, 36 주 연구에서 안전 우려 타살로 "상당한 임상적 혜택을"제공 Duchenne 근육 퇴행 위축 (DMD)의 남자에 dystrophin 유전자의 엑손 51 건너뛰는 발생하도록 설계된 실험 약품은 자사의 개발자 발표했다.
이 새로운 결과는 24 주 중 12 주, 오픈 라벨 연장, eteplirsen의 위상 2B 임상 시험에서입니다.
6 분 시험 - 임상 혜택은 참가자들이 6 분 후에 걸을 수있게되었다는 거리로 측정되었다. Sarepta 치료제 - 이전 AVI BioPharma은 - 2012년 7월 24일 연구 결과를 발표했다.
"이것은 구체적으로 Duchenne 근육 퇴행 위축을 치료하기위한 약물의 재판에 대해 매우 고무적인 결과이다,"산제 Bidichandani, 연구를위한 MDA의 부사장은 말했다. "이러한 결과는 우리가 유전자 변이의 특정 종류의 해로운 효과를 개량하다 수있는 측면에서에있다 희망찬 무대를 예시."
DMD에 대한 건너뛰는 엑손은 dystrophin이 질병에 누락된 근육 단백질에 대한 유전자의 오류 함유 지침을 차단하는 안티 센스 oligonucleotides를 사용하는 것입니다. 엑손 - 건너뛰는 화합물의 목표는 세포가 짧아보다 일반적인,하지만 여전히 기능적, dystrophin 단백질을 만들기 위해 발생하는 것입니다.
약물의 효과에 치료 요인을 기간
Sarepta (이전 AVI BioPharma은) 4 월 2012 DMD의 eteplirsen의 위상 2B 재판에 대한 결과를 발표했다. 24 주간의 시범 12 남자를 포함한다는 세 엑손 51 건너뛰는하여 잠재적으로 치료할 수 dystrophin의 변이와 7-13. 사명 네 분이 각각 한 위약 그룹의 두 eteplirsen 투약 그룹이 있었다.
24주 후,이 회사는 같은 근육 생검 샘플의 분석에 의해 표시된 eteplirsen 중 매주 정맥 행정을받은 시험 참가자들의 근육 섬유에 dystrophin 단백질을 생산한다는보고했다. 그러나 그 당시, 위약을받는 참가자에 비해 치료 참가자의 6 분 후에 걸어 거리에는 차이가 없었다.
12주에서 찍은 근육 biopsies에서 Dystrophin 측정은 치료의 기간은 아마도 eteplirsen의 효과에 영향을 미치는 요인이다 정산 조사관을 선도하고, dystrophin 생산의 상당한 증가를 보여주지 않았다.
임상 이점은 확장 연구에서 본
이 새로운 결과가 추가 12주 위상 2B 재판 쫓아 갔 오픈 라벨 연장 연구에서입니다. 확장 연구에서는 모든 참가자에 관계없이 그들이 24 주 위상 2B 재판 중에받은 어떤 치료를, 12 주 동안 체중의 kg 당 50 밀리그램에서 eteplirsen 중 매주 시달렸다를 받았다.
모든 참가자들은 연구 36 주 동안 도보 거리의 하락을 보여주었다. 8.7 미터 (28.5 피트) - - 6 분 동안 촬영 초기와 최종 측정치 간의 그러나, 확장 연구에 모든 36주 걸쳐 50 밀리그램 당 kg 주간 주입을받은 네 개의 참가자들은 작은 감소를 보여주 테스트를 걷다.
78m (255.9 피트) - - 처음이자 마지막 보행 검사 간의 대조적으로, 처음 24 주 후 앞으로 12 주 동안 50 밀리그램 복용량에 대한 위약을받은 네 개의 참가자가 실질적인 하락을 보여주었다.
첫 24 주 후 위약 그룹과 동일한 대해 수행 12 주간 높은 복용량을 위해 eteplirsen의 30 밀리그램 당 kg 주간 복용량을받은 사람.
가장 긴 시간과 다른 두 그룹에 대한 eteplirsen 가장 높은 복용량을받은 자들 사이 하락의 차이는 매우 중요했습니다 - 69.4 미터 (227.7 피트).
2012년 10월 것으로 예상 결과 더보기
"[효과] 진도 Duchenne 근육 퇴행 위축의 질병 수정 의약품에 대한 전례이다"7월 24일에 크리스 Garabedian, Sarepta 치료제의 사장 겸 CEO, 2012, 컨퍼런스 콜을했다.
통화에서 Garabedian은 회사가 "단순히 이러한 결과에 의해 전율"그리고 그것이 믿고 있다고 말했다 "Duchenne 근육 퇴행 위축의 근본 원인을 치료하는 주요 사전을 나타내는 약물을."
추가 12주 - - 10 월 Garabedian는 Sarepta가 eteplirsen 처리의 48 주 동안 결과를 발표할 계획이라고 언급했다. 그것은 그 당시 근육 생검 표본으로부터 추가 임상 데이터 및 dystrophin 데이터를 제시하는 계획이다.
2012 년 말까지, Garabedian 말했다 Sarepta 특정 dystrophin 유전자 변이가 DMD 환자를 치료를위한 eteplirsen의 승인으로 그 경로를 명확히하기 위해 미국 식품 의약청 (FDA)을 만날 계획이다.
MDA는 기초 연구 프로그램을 통해 DMD 치료 전략으로 건너뛰는 엑손의 발전을 지원하고 있습니다.
재판의 주요 조사, 콜럼버스, 오하이오 전국 어린이 병원 신경과 제리 Mendell는 재판을 보완 MDA 기금을 받았습니다.
2012년 7월 24일의 오디오 재생은 전화 회의는 다이얼링 (888) 286-8010 또는 (617) 801-6888로 및 액세스 코드 44234182을 입력 7월 31일를 통해 액세스할 수 있습니다. 전화와 동행하는 슬라이드쇼는 Sarepta의 웹사이트에서 행사 및 프레 젠 테이션에서 90 일간 보관됩니다.
출처:http://quest.mda.org/news/extended-eteplirsen-treatment-benefits-walking-dmd
• 2012년 7월 24일 발표된 시험 결과는 36주 동안 eteplirsen의 높은 복용으로 치료 참가자들이 위약을받은 사람보다 6 분 테스트에 앞서 69.4 미터 (227.7 피트)를 걸을 수있게되었다는 것을 보여주었다. 12 주 동안 높은 선량 eteplirsen에 의해 처음 24 주 동안 eteplirsen의 낮은 복용량을 따라갔다.
• 치료 기간은 eteplirsen 효과에 영향을 미치는 요인이 될 것으로 보입니다. 임상은 dystrophin 단백질의 생산 증가를 보여주 eteplirsen의 24 주간의 위상 그리고 2번째 임상실험군에 12 주 연장하지만 eteplirsen과 위약 - 처리 시범 참가자 간의 능력을 걷기에는 차이를 나타냅니다.
• 회사는 2012 년 10 월 추가적인 결과를 공개하고 eteplirsen에 대한 규제 당국의 승인으로 옮길 계획 입니다.
번역기 돌립니다.
Eteplirsen, 36 주 연구에서 안전 우려 타살로 "상당한 임상적 혜택을"제공 Duchenne 근육 퇴행 위축 (DMD)의 남자에 dystrophin 유전자의 엑손 51 건너뛰는 발생하도록 설계된 실험 약품은 자사의 개발자 발표했다.
이 새로운 결과는 24 주 중 12 주, 오픈 라벨 연장, eteplirsen의 위상 2B 임상 시험에서입니다.
6 분 시험 - 임상 혜택은 참가자들이 6 분 후에 걸을 수있게되었다는 거리로 측정되었다. Sarepta 치료제 - 이전 AVI BioPharma은 - 2012년 7월 24일 연구 결과를 발표했다.
"이것은 구체적으로 Duchenne 근육 퇴행 위축을 치료하기위한 약물의 재판에 대해 매우 고무적인 결과이다,"산제 Bidichandani, 연구를위한 MDA의 부사장은 말했다. "이러한 결과는 우리가 유전자 변이의 특정 종류의 해로운 효과를 개량하다 수있는 측면에서에있다 희망찬 무대를 예시."
DMD에 대한 건너뛰는 엑손은 dystrophin이 질병에 누락된 근육 단백질에 대한 유전자의 오류 함유 지침을 차단하는 안티 센스 oligonucleotides를 사용하는 것입니다. 엑손 - 건너뛰는 화합물의 목표는 세포가 짧아보다 일반적인,하지만 여전히 기능적, dystrophin 단백질을 만들기 위해 발생하는 것입니다.
약물의 효과에 치료 요인을 기간
Sarepta (이전 AVI BioPharma은) 4 월 2012 DMD의 eteplirsen의 위상 2B 재판에 대한 결과를 발표했다. 24 주간의 시범 12 남자를 포함한다는 세 엑손 51 건너뛰는하여 잠재적으로 치료할 수 dystrophin의 변이와 7-13. 사명 네 분이 각각 한 위약 그룹의 두 eteplirsen 투약 그룹이 있었다.
24주 후,이 회사는 같은 근육 생검 샘플의 분석에 의해 표시된 eteplirsen 중 매주 정맥 행정을받은 시험 참가자들의 근육 섬유에 dystrophin 단백질을 생산한다는보고했다. 그러나 그 당시, 위약을받는 참가자에 비해 치료 참가자의 6 분 후에 걸어 거리에는 차이가 없었다.
12주에서 찍은 근육 biopsies에서 Dystrophin 측정은 치료의 기간은 아마도 eteplirsen의 효과에 영향을 미치는 요인이다 정산 조사관을 선도하고, dystrophin 생산의 상당한 증가를 보여주지 않았다.
임상 이점은 확장 연구에서 본
이 새로운 결과가 추가 12주 위상 2B 재판 쫓아 갔 오픈 라벨 연장 연구에서입니다. 확장 연구에서는 모든 참가자에 관계없이 그들이 24 주 위상 2B 재판 중에받은 어떤 치료를, 12 주 동안 체중의 kg 당 50 밀리그램에서 eteplirsen 중 매주 시달렸다를 받았다.
모든 참가자들은 연구 36 주 동안 도보 거리의 하락을 보여주었다. 8.7 미터 (28.5 피트) - - 6 분 동안 촬영 초기와 최종 측정치 간의 그러나, 확장 연구에 모든 36주 걸쳐 50 밀리그램 당 kg 주간 주입을받은 네 개의 참가자들은 작은 감소를 보여주 테스트를 걷다.
78m (255.9 피트) - - 처음이자 마지막 보행 검사 간의 대조적으로, 처음 24 주 후 앞으로 12 주 동안 50 밀리그램 복용량에 대한 위약을받은 네 개의 참가자가 실질적인 하락을 보여주었다.
첫 24 주 후 위약 그룹과 동일한 대해 수행 12 주간 높은 복용량을 위해 eteplirsen의 30 밀리그램 당 kg 주간 복용량을받은 사람.
가장 긴 시간과 다른 두 그룹에 대한 eteplirsen 가장 높은 복용량을받은 자들 사이 하락의 차이는 매우 중요했습니다 - 69.4 미터 (227.7 피트).
2012년 10월 것으로 예상 결과 더보기
"[효과] 진도 Duchenne 근육 퇴행 위축의 질병 수정 의약품에 대한 전례이다"7월 24일에 크리스 Garabedian, Sarepta 치료제의 사장 겸 CEO, 2012, 컨퍼런스 콜을했다.
통화에서 Garabedian은 회사가 "단순히 이러한 결과에 의해 전율"그리고 그것이 믿고 있다고 말했다 "Duchenne 근육 퇴행 위축의 근본 원인을 치료하는 주요 사전을 나타내는 약물을."
추가 12주 - - 10 월 Garabedian는 Sarepta가 eteplirsen 처리의 48 주 동안 결과를 발표할 계획이라고 언급했다. 그것은 그 당시 근육 생검 표본으로부터 추가 임상 데이터 및 dystrophin 데이터를 제시하는 계획이다.
2012 년 말까지, Garabedian 말했다 Sarepta 특정 dystrophin 유전자 변이가 DMD 환자를 치료를위한 eteplirsen의 승인으로 그 경로를 명확히하기 위해 미국 식품 의약청 (FDA)을 만날 계획이다.
MDA는 기초 연구 프로그램을 통해 DMD 치료 전략으로 건너뛰는 엑손의 발전을 지원하고 있습니다.
재판의 주요 조사, 콜럼버스, 오하이오 전국 어린이 병원 신경과 제리 Mendell는 재판을 보완 MDA 기금을 받았습니다.
2012년 7월 24일의 오디오 재생은 전화 회의는 다이얼링 (888) 286-8010 또는 (617) 801-6888로 및 액세스 코드 44234182을 입력 7월 31일를 통해 액세스할 수 있습니다. 전화와 동행하는 슬라이드쇼는 Sarepta의 웹사이트에서 행사 및 프레 젠 테이션에서 90 일간 보관됩니다.
출처:http://quest.mda.org/news/extended-eteplirsen-treatment-benefits-walking-dmd
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