엑손스키핑 임상결과는 DMD 치료에 커다란 진보이다.

• 엑손스키핑 실험 약물의 주간 관리를 받은 Duchenne 근육 퇴행 위축과 Sarepta 치료제, 소년에서 실시한 36 주간의 오픈 라벨 연장 연구에서는 eteplirsen은 6 분 거리 테스트에 앞서 위약 / 지연 치료를받은 참가자에 비해  69.4 미터 (228 피트) 걸을 수있게되었다
  • 오픈 라벨 연구 eteplirsen이 시험 참가자에 dystrophin 생산을 증가 게재된하는 Sarepta (이전 AVI Biopharma) 실시한 위상 2B 재판을 확대 

•eteplirsen 시범 서비스에 MDA 보충 자금을받은 제리 Mendell는 DMD에 대해 "이러한 결과는 치료를 수정하는 질병의 추구에 큰 사전을 나타냅니다"라고 말했다.

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biopharmaceutical 회사 Sarepta 치료제 (이전 AVI Biopharma)는 엑손 - 건너뛰는 화합물 eteplirsen과 치료 Duchenne 근육 퇴행 위축의 위상 2B 재판 (에서 주요 임상 결과, 6 분 거리 시험에서 상당한 임상적 혜택으로 이어진 발표했다 DMD).
 
36주 통해 한 주간 eteplirsen받지 시험 참가자는 "위약 / 지연 치료"eteplirsen과 치료 12주 다음 24주 동안 위약을받은 참가자보다 6 분 거리 테스트에 앞서 69.4 미터 (228 피트) 걸을 수있게되었다는 .
 
"이 임상 혜택의 크기는 DMD에 전례없는 치료 효과입니다. 이러한 결과의 추구에 큰 진보를 대표하는이, 심각한 진취적이고 생명을 위협하는 질병에 대한 치료를 질병 수정, "제리 Mendell, 전국 어린이 병원의 주요 조사에서 유전자 치료와 근육질 영양 장애에 대한 센터의 이사는 말했다 위상 2B 연구. MDA는 eteplirsen이 재판에 대한 보조 자금과 Mendell를 제공했습니다.
 
그는 최신의 안전성 프로파일과 함께 eteplirsen와 6 분 시험 결과, 전 분야에서 제 30 년 이상에서 본 근육 영양 장애의 근본 원인을 치료하는 데 가장 유망한 사전을 eteplirsen 만들기 "고 말했다. "
 
Sarepta 보도 자료는 연구의 세부 사항과 그 결과가 포함됩니다.
 
"이러한 데이터는 우리가 치료 24 주 후에 근육 biopsies에서 관찰 dystrophin의 이전에 보고된 수치가 DMD 환자 ambulation의 표준 측정의 임상 혜택으로 번역하는 것이 좋습니다"크리스 Garabedian, Sarepta 치료제의 사장 겸 CEO는 말했다. "치료 및 통계 분석의 견고 36 주 후에이 69.4 미터의 차이의 크기, 특히 다른 질병의 여러 승인된 의약품에 대한 6 분 거리 테스트에서 평균 이익을 주어, 고무적인 것은 30~40미터되었습니다. "

출처:http://quest.mda.org/news/exon-skipping-trial-results-major-advance-dmd-treatment