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DMD 임상

현재 개발중인 엑손 스키핑 약물 비교입니다. 엑손스키핑 약물비교 입니다.저도 두개의 약품이 혼동이 오더라고요. 아래내용 보면 잘정리되어있네요. 서울대에서 임상한것은 Drisapersen 입니다. 최근 계속 뉴스가 나오고 있는것은 Eteplirsen 이고요.Drisapersen 은 임상3 진행중인듯하고 Eteplirsen은 임상3상 준비중인듯해요.Drisapersen은 피하주사로 약품주입을 하고 Eteplirsen은 정맥주사로 주입하나보네요.http://google.com/translate를 이용해서 번역기 한번씩 돌려보시면 쉽게 이해가 가실겁니다.Snapshot View of Two Exon-Skipping Compounds in Development Drug name:Drisapersen (formerly PRO-051/GSK2402968)Ete.. 더보기
ataluren 임상3상 시작 • 3 단계임상은 약물ataluren 읽기를 통해 정지 코돈 220 명으로 임상을 진행 Duchenne 또는 난센스 돌연변이 (조기 정지 코돈)에 의한 베커 근 위축증을 가진 사람들을 위해 열었습니다.• PTC 치료학에 의해 실시되는 임상은 지금 신시내티, 오하이오, 사이트 만 열린 상태이지만 세계의 많은 사이트에서 열 예정입니다. • 이전 단계 2b 예심에서 결과는 약물의 특정 매일 투약 처방 넌센스 돌연변이에 의해 발생 DMD 또는 BMD와 소년의 보행 능력을의 감소를 둔화되는 것을 확인했습니다. • PTC 치료학에 2005 년 부터 MDA 지원을 통해 개발되고있습니다. 결과는 2015년 6월입니다.원문입니다.A large-scale, multinational, phase 3 trial of the .. 더보기
DMD/BMD: 칼슘누수를 해결하는 약물 개발을 위해 MDA가 지원하기로 했다. • ARM210는 ryanodine 수용체를 안정시키고 심장과 골격 근육 세포에서 칼슘의 흐름을 정상화 하는 ARMGO에 의해 개발 실험되고있는 화합물이다.MDA 벤처 자선 프로그램은 실험적인 새로운 약을 개발하기위해 ARMGO 제약에 1 백만 달러 수여했다. • Duchenne MD와 베커 MD에 의해 영향을받는 근육 세포에서 칼슘이 지속적으로 장애 ( "새는") ryanodine 수용체를 통해 해제 할 수 있으며 이 현상은 근육의 변성 및 Duchenne 및 베커 근육 퇴행 위축과 가능한 다른 근육 질환에서 볼 약점에 기여하고있다. • ARM210는 특정 유전자 변이에 관계없이 질병을 일으키는 DMD 또는 BMD를 치료하기 위해 설계되었습니다. 원문 나갑니당. MDA has awarded $1 mil.. 더보기
DMD : FDA는 Eteplirsen에대해 더 많은 데이터를 Sarepta을 요청했습니다. 엑손51번의 FDA승인관련 뉴스입니다.• Sarepta 치료학은 eteplirsen의 가속 승인을 위한 Duchenne 근육질 영양 장애에 대한 자사의 엑손 - 건너 뛰는 약물에 대한 신청서를 제출할 가능성을 논의하기 위해 3 월 미국 식품의 약국 관리를 만났다. FDA 기관은 이러한 응용 프로그램의 수락을 고려하기 전에 추가 시험 데이터를 검토 싶어 Sarepta에 데이터를 요청했습니다..• 가속 승인 경로는 규제가 약물의 효과를 판단 대리 표지자를 사용할 수 있습니다. 더 많은 안전 데이터를 요청뿐만 아니라, FDA는 dystrophin 생산 및 대리 표지자로 dystrophin을 수락하기 전에 임상 결과에 대한 자세한 정보를 원합니다.• 임상 3상을 위한 확실한 평가는 FDA가 eteplirsen의.. 더보기
DMD : Drisapersen은 걷기 실험에서 기존약을 능가했다. exon 53 번 의 엑손스키핑 실험결과 입니다. • A 53-참가자, 48 주 임상실험(drisapersen을 식이요법을 다르게 했다.)은 지속적인 주입의 처방이 도보 능력에 가장 혜택을 부여한다는 것을 발견했다. • 매주약을 받은 DMD임상대상소년 ( "연속")에게 drisapersen 치료는 치료 24 및 48 주 후에 위약 그룹의 소년보다 6 분 이상 상당히 멀리 걸어 갔다. drisapersen 치료의 다른 ( "일시적으로") 일정량을받은 소년도 48 주 후 위약 그룹보다 6 분 더 걸었다. 하지만 결과는 통계적으로 의미가 없었습니다.• Dystrophin 단백질 수준은보고되지 않았습니다.• 결과는 콜드 스프링 하버, 뉴욕에서 개최 하는 컨퍼런스에서 2013년 4월 11일 발표 된다. 두 번째 .. 더보기
Eteplirsen은 74 주에 계속 혜택을 보여줍니다. 데이터는 MDA 회의에서 발표 될 예정입니다. 엑손 스키핑 뉴스입니다.74주 후에도 계속 혜택이 있다고 발표했네요. 아래 원문에 나와있듯이 2013년 1분기안에 미국식품의약청에 다음단계 개발을 논의하기 위한 의도로 이번 발표를 한다는 군요.• Sarepta 치료학의 임상 2B, eteplirsen의 12 인의 결과 dystrophin에 exon 51번 유전자를 건너 뛰어 도움이 될 수있는 DMD를 가진 사람들을위한 엑손스키핑 약의 74 주후 결과를 발표했다. • 10명의 어린이 eteplirsen (위약 / 지연 치료군)에 이어 첫 24 주 동안 위약을받은 사람보다 도보 거리 에서 훨씬 적은 감소를 보였다. (6 분 보행 시험에서 평가) • Sarepta 는 2013 년 4 월 21-24 워싱턴 DC에서 MDA 과학 회의 중에 이러한 결과를 발표 할.. 더보기
DMD / BMD : 실험 약물 Ataluren의 계획 글로벌 임상계획 새로운 약물의 소식입니다. 실험 근육 영양 장애 약물 ataluren의 시험은 약물이 일반적으로도 잘 용납하고 위약 그룹에 비해 도보능력의 감소 속도를 둔화 된 것으로 나타났다. 유럽과 미국의 규제 기관과 협의 후, biopharmaceutical 회사 PTC 치료학은 ataluren의 글로벌 3 단계 확실한 연구 진행으로 이동하기로 결정했다. 시험 사이트는 미국과 적어도 10 다른 나라에있을 것입니다. "우리는 고객의 기대에 대한 규제 기관의 명확한 지침 혜택을,"스튜어트 Peltz, PTC 치료학의 CEO는 말했다. "목표는이 연구에서 데이터를 바탕으로 두 지역의 ataluren 가득 승인입니다." 글로벌 재판은 Duchenne 근육질 영양 장애 (DMD) 또는 소위 말도 안되는 변이에 의해 발생 베.. 더보기
좀지난 기사 입니다. 난치성 유전질환 근이영양증 치료제 개발 서광 음 이 기사는 제가 외국 기사만 찾다가 노친거 같은데 한국에도 기사가 났었네요.내용은 기존에 제가 올렸던 내용인데 exon 몇번인지는 명시는 안한 기사네요.아래 본문입니다.난치성 유전질환 근이영양증 치료제 개발 서광 에테플러센, 환자 보행능력 감소 억제효과 주목할만근육약화가 진행됨에 따라 보행능력이 크게 저하되는 유전성 질환의 일종인 뒤시엔느(Duchenne) 근이영양증(또는 근위축증)을 치료하는 약물의 개발에 서광이 비치고 있다. ‘뒤시엔느 근이영양증’이라면 국내에서도 지난해 4월 서울대병원에서 다국가 3상 임상시험에 착수할 것임을 발표해 관심을 모았던 유전성 희귀질환이다. 미국 워싱턴州 보텔에 소재한 제약기업 사렙타 테라퓨틱스社(Sarepta Therapeutics)는 자사가 개발을 진행 중인 유전자.. 더보기
Vasodilator 약물 임상연구에 4명의 소년의 참가가 필요하답니다. 근섬유 향상을 위한 새로운 약물인가 봅니다. 정보는 아래와 같습니다. • 약물 연구는 7 세에서 15 세 사이에 아직 도보가 가능한 Duchenne 근육질 영양 장애 4 명의 참가자를 찾고 있습니다. • 연구는 두 FDA의 승인을받지 않은 의약품인 tadalafil 및 sildenafil을 이용한 연구이며 이 약품들은 운동하는 동안 혈액의 흐름을 증가하는 근육 섬유의 능력을 향상시킬 수 있습니다.​​ • 참가자는 로스 앤젤레스로 여행을해야합니다, 모든 여행 경비는 포함됩니다. 아래는 원문 입니다.A 12-participant study of the acute effects of two vasodilating drugs on blood flow to exercising muscles needs four m.. 더보기
Which Steroid Regimen Is Best? 어떻게 스테로이드를 처방해야 최선일까요? Prednisone과 다른 약물들이 포함된 corticosteroid패밀리는 거의 10 년 동안 세계 곳곳에서 Duchenne 근육질 영양 장애 (DMD)에 대한 표준 치료가되었습니다. 이 장애에, 그들은 근육 기능의 감소를 늦추고 도보 연장 능력을 증가시킬수 있었습니다. 그러나, corticosteroids는 체중 증가, 뼈 손실, 백내장 및 동작 변경과 같은 중요한 부작용이 있습니다. DMD에서 corticosteroid 사용에 관한 많은 질문이 치료 약물 치료, 투여 량, 그리고 기간이 DMD에 혜택이 최대화되고 유해한 영향을 최소화하기 위해 처방되어야한다는 것에 어느 정도 남아 있습니다. 지금, 국립 신경 질환 연구소와 스트로크 (NINDS), 40 센터,이 질문을 탐구할 다국적 임상실험에서 처음.. 더보기

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