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DMD 임상

[듀센형,DMD]SMT c1100 특허취득 SMT C1100은 아직 실험약이지만, MDA 지원 회사의 발전을 위해 상업 보호에서 제공하는 두 개의 미국 특허를 받았습니다.엑손스킵이 특정 돌연변이 환아를 위한 약품이라면 SMTc1100 은 모든 환아를 대상으로 합니다.• Utrophin 증폭 약물 SMT C1100은 여전히 개발중이며, 미국에서 두 개의 특허를 부여받았다. • MDA가 지원 서밋PLC의 SMT C1100의 개발자는, 그것은 올해 Duchenne 근육 퇴행 위축을 가진 사람에 약물 테스트를 시작할 것으로 예상했다. • 양육과 utrophin, 부분적으로 dystrophin에 근육 세포를 대체 할 수있는 단백질의 수준을 유지하는 것은 특정 dystrophin 유전자 변이 환자에 관계없이 도움이 될 수 있습니다.원문 나갑니다.Summit.. 더보기
[듀센형,DMD,엑손스키핑,Exon]DMD : Prosensa 발표 새로운 보조금과 exon skipping 관련 상황 업데이트(Drisapersen) • Prosensa-GSK 약 drispaersen는 dystrophin에 유전자의 엑손 51 대상으로 dystrophin에 단백질 생산과 걷는 능력에 관련하여 놀라운 결과를 보여 주었다. • Prosensa는 최근 dystrophin에 유전자의 엑손 45을 대상으로 PRO045을 개발을 위해 계속해서 8 백만 달러 부여를 받았습니다. • 다른 여러 가지 실험 화합물은 Prosensa의 파이프 라인에 있습니다. • MDA는 1990 년대 이후 Duchenne 근육 퇴행 위축에 대한 전략으로 건너 뛰는 엑손을 지원하고있습니다.현재 Prosensa-GSK제약사가 추진하고 있는 약품 밑 추가 연구보조금 관련소식이군요.원문나갑니다. Dutch biotechnology company Prosensa, develo.. 더보기
엑손 스키핑 약 Drisapersen는 일정 수준의 dystrophin이 증가한다고 확인됬습니다. • 제약 회사 글락소 스미스 클라인 (GSK)는 2 단계, 잠재적으로 dystrophin에 유전자의 엑손 51 대상으로 처리 할 수 ​​있는Duchenne 근육 퇴행 위축 소년을 위한 엑손 - 스킵 약물 drisapersen 비US 재판에서 추가 결과를 발표했다. • 결과는 연속 또는 간헐적으로 일정량의 drisapersen 주사를받은 시험 참가자는 위약을받은 사람보다 재판의 주 25에서 근육 시료에서 dystrophin에 단백질 수준이 증가한다고나타났습니다. • 이러한 놀라운 결과는 ​​지속적인 drisapersen으로 처리 된 소년은 위약을받은 사람보다 6 분 상당히 멀리 걸어 보여주는이 같은 시험에서 2013 년 4 월 출시 된 사람들을 추가 할 수 있습니다. • 더 자세한 dystrophin에 결.. 더보기
[듀센형,DMD,엑손스키핑,Exon]HT-100(근육 상처 및 염증과 싸우는 약물)의 테스트를 위한 다기관 임상오픈 •Affiliates DART Therapeutics와 Halo Therapeutics이 Duchenne 근육 퇴행 위축 (DMD)를 가진 소년의 HT-100의 인내를 시험하는 단계인 1a/2b 임상 시험을 열었습니다. 실험 약물의 안전성과 내약성 및 신체가 약물을 처리하는 방법에 대한 실험입니다. • HT-100는 근육 조직에 상처 및 염증을 감소시키고 건강한 근육 섬유의 재생을 촉진하도록 설계되었습니다. 잠재적으로 돌연변이의 유형에 의해 발생 DMD에서 효과적 일 수 있습니다. • 소년 (나이 충족 기준 6-20세) 의 DMD 기준으로 캘리포니아, 메릴랜드, 미주리 오하이오 및 기타 사이트에서 실시되고 30 명이 임상에 참여할 수 있습니다 엑손스킵이 아닌 치료제 입니다. 이제 1차 이고요 좀 지켜봐야.. 더보기
Sarepta는 2014 년 Eteplirsen을 FDA에 신약 신청서를 제출할것이다. 이번 뉴스는 해석되는게 너무 힘드네요 이건 일단 내용은 Eteplirsen이 FDA가속승인 다음단계로 2014년에 대규모 확증 임상을 실시하여 승인을 받겠다는거 같네요. 다음 타켓은 exon 44번 35번 53번 55번입니다.원문은 아래있고요. 번역기 돌렸습니다.2013년 7월 24일에서 보도 자료와 전화 회의, 생명 공학 회사 Sarepta 치료학 eteplirsen, dystrophin에 유전자의 특정 돌연변이에 의해 발생 Duchenne 근육 퇴행 위축 (DMD)에 대한 회사의 실험 약물 규제 경로에 대한 업데이트를 제공했습니다. Sarepta CEO 크리스 Garabedian이 회사는 회사가 기관과했다 7 월 23 일 회의에 따라, 2014 년 상반기에 미국 식품 의약청 (FDA)에 eteplir.. 더보기
日 exon skipping 53번 약물 임상착수 일본에서도 엑손스키핑 약물 임상에 들어갔네요.타겟은 엑손 53번입니다.뉴스원문나갑니다. 닛폰신야쿠-국립정신·신경의료연구센터 공동연구 일본 닛폰신야쿠는 국립정신·신경의료연구센터와 공동으로 연구해 온 뒤시엔느형 근디스트로피(DMD) 치료제 'NS-065/NCNP-01'이 오는 7월 임상시험을 실시한다고 발표했다. 우선 센터 의사가 실시하는 임상시험으로서 수개월간에 걸쳐 약 10명의 환자를 대상으로 안전성과 유효성을 확인한 뒤 닛폰신야쿠와 제휴해 본격적인 임상시험에 착수하기로 했다. 2018년 출시한다는 목표이다. NS-065/NCNP-01은 디스트로핀의 결핍을 일으키는 특정 엑손(단백질 생성에 관여)을 제거하는 '엑손스키핑(exon skipping) 요법'에 이용되는 핵산의약품. '엑손53'을 표적으로 하며.. 더보기
Ataluren의 메카니즘에 대하여 • 단계 2 임상에서 PTC의 약 ataluren의 낮은 복용량은 dystrophin에 유전자의 조기 정지 코돈 (넌센스 돌연변이)에 의해 DMD 또는 BMD와 소년의 걷는 능력의 감소를 느리게하는 것으로 나타났다. 쥐와 인간 세포의 치료에서, ataluren은 부족한 근육 단백질의 증가 양이 귀착되었다.• 그것은 ataluren 세포가 조기 정지 코돈을 무시하도록하여 필요한 dystrophin에 단백질의 생산을 널리 일으키는 원리에 있다고 믿고있다. 그러나 일부 연구자들은 조기정지코돈의 메커니즘 - "정지 코돈을 통해 읽기"- 의 ataluren 치료가 사용될 때 작동한다는 것에 대해 현재는 의문을 가지고 있는 경우가 있다.• 현재 조기 정지 코돈에 의한 DMD / BMD를 가진 소년의 ataluren.. 더보기
Drisapersen이 '획기적인 치료제'로 지정받다 • FDA는 dystrophin에 유전자의 엑손 51의 건너 뛸 수 있는약품인 DMD에서 누락 근육 단백질의 생산으로 이어질 수 있도록 설계한 글락소 스미스 클라인의 실험 Duchenne MD 약물 drisapersen에 "획기적인 치료제"로 지정하였습니다. • 획기적인 치료 지정은 증가 FDA의 지침을 제공하고, 특정 기준을 충족하여 임상 의약품에 대한 검토 프로세스를 가속화됨을 의미합니다.• drisapersen의 임상 시험은 현재진행형 이다.우리나라도 참여한 임상약품 입니다. 아직 승인이되어 출품된것은 아니지만 비슷한 엑손스키핑 약물(Eteplirsen)보다 앞선 단계인듯합니다.원문 나갑니다. Multinational pharmaceutical company GlaxoSmithKline (GSK) .. 더보기
SMT C1100 자주묻는질문 덧글로 알려달라는 분이 계셔서 찾아서 올립니다. SMT C1100 - Duchenne를위한 작은 분자 Utrophin 변조기자주하는 질문과 대답 (FAQ) : 이 연구는 어떤 단계인가? 우리의 지도 utrophin 변조기, SMT C1100 성공적으로 2012 년 건강한 남성 지원자에있는 단계 1 임상 시험을 완료 한 환자의 임상 시험으로 진행하게 준비되어있다. Duchenne 환자의 선량을 조사하는 연구 (단계 1b)을 따라하는 개념 재판의 2 단계 증거, 2013 년 하반기에 시작할 것으로 예상된다. 이 연구의 목표 또는 목적은 무엇인가? Utrophin는 dystrophin에 유사하고 과학자 (증가) 생산을 upregulating하면 누락 된 dystrophin에 대한 보상과 건강한 근육 기능을 회.. 더보기
Eteplirsen이 84 주에서 혜택을 계속 보여주고있다. Eteplirsen의 결과가 계속나오는 군요. Drisapersen과는 다르게 단백질을 계속 생성해 준다고 나와있더군요. • Eteplirsen는 dystrophin에 유전자의 (생략) 엑손 51를 무시하고 기능성 dystrophin에 단백질을 생산하는 DMD 영향을받는 세포를 동축 케이블 설계 정맥으로 전달되는 약물이다.• 84주에서시험 결과는 ​​엑손 51의 건너 뛰어 치료에 DMD 소년의 보행 능력을 지속적으로 안정을 보여줍니다.• 지속적인 치료 그룹의 소년 상당히 멀리 위약 / 지연 처리 군에 비해 걸었다.• Sarepta, eteplirsen의 개발자 년 7 월 2013 년 말까지 다음 단계에 대해 FDA와 만나 기대하고있다.원문:Eteplirsen, an experimental exon-ski.. 더보기

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