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근육병

2016년 봄 DMD뉴스입니다. 번역기 돌립니다. 뒤 시엔 느 근이영양증 (DMD) 임상 시험을 미오 스타틴 : 수사는 소년을 등록하고자, 연령 6-9년, DMD와 함께화이자는 임상 시험용 약물 PF-06252616의 안전성, 내약성, 효능, 약물 동력학 (약물의 체내에서 수준) 및 약력학 (효과 약물이 몸에있다)을 평가하기 위해 설계된 2 상 임상 시험에 참여할 수있는 남자를 찾고 있습니다 뒤 시엔 느 근이영양증에서 (DMD). 임상 및 유전자 검사, 누가 걸을 수를 통해 모두 DMD으로 진단 된 소년의 나이 6~9년는 참여할 수있다. PF-06252616은 결합 및 미오 스타틴, 일반적으로 너무 큰 성장에서 근육을 유지하기 위해 몸에 의해 생성되는 근육에서 자연적으로 발생하는 단백질을 억제하도록 설계된 설계 단백질이다. 미국의 현재.. 더보기
희귀 질환 ‘근이영양증’ 치료제 개발 복지부 과제 선정 우리나라에서도 신약개발 지원이 시작됬나보네요 출처 : http://news.kukinews.com/article/view.asp?arcid=0010169869&code=46111502&cp=nv 바이오리더스, 희귀 질환 ‘근이영양증’ 치료제 개발 복지부 과제 선정 2년간 총 12억7500 백만원 규모의 지원 [쿠키뉴스=조민규 기자] 바이오리더스(대표 성문희·김상석)는 서울삼성병원 이지훈 교수 연구팀과 공동연구로 진행하는 ‘듀센형 근디스트로피 치료제 개발을 위한 비임상 연구’과제가 보건복지부 지원 첨단의료기술개발사업에 최근 선정됐다고 밝혔다. 희귀질환 치료제 개발을 위한 선행 연구결과의 가치를 인정받아 정부 과제에 선정됨에 따라 보유하고 있는 플랫폼기술인 MucoMaxTM 기술을 활용한 다양한 약물 개발에.. 더보기
ataluren 관련 우리나라 정보 찾아보니 아래와같은 뉴스가 있네요. 출처 : http://www.dailypharm.com/News/206417 지디파마, 국내 첫 시판 의약품 '트랜스라나' 허가 식약처, 뒤센형 근이영양증 치료제 3개 함 한국 시장에 진출한 희귀난치성질환 전문 다국적제약사 지디파마(Giddi Pharma)가 국내 시판할 첫 의약품이 결정됐다. 식품의약품안전처는 지난 8일자로 희귀유전성 근육병인 뒤센형 근이영양증(DMD: Duchennes Muscular Dystrophy) 치료제 트랜스라나과립(성분명 아탈루렌) 3개 용량을 허가했다. 지디파마는 국내법인 설립 이전부터 CRO 업체를 통해 트랜스라나 허가를 진행해왔고 실제 허가도 이 업체를 통해 받았다. 추후 양도양수 절차를 거쳐 정식 시판에 나설 전망이다. 트랜스라나의.. 더보기
[DMD, 임상, 임상약품정리]현재 임상중인 약품정리 뉴스 2015 가을 가을 업데이트를 이제야 찾았습니다. 번역기 돌렸습니다. 출처 : http://quest.mda.org/article/progress-now-fall-2015 앞으로 나아가 다 미국에서 승인을 향해 전진 deflazacort 코르티코 스테로이드 치료 마라톤 제약은 뒤 시엔 느 근이영양증 (DMD)에 대한 치료로 deflazacort에 대한 신약 신청 (NDA) 과정을 시작했다. Deflazacort, 코르티코 스테로이드, 항 염증 및 면역 억제제로 작동합니다. 또, 근육 강도 및 기능의 손실을 늦추기 심장 및 호흡 기능을 보존하고, DMD 환자의 척추 측만증의 발병률 (척추 만곡)을 감소시키는 것으로 나타났다. 중요한 것은, 원치 않는 부작용이 종종 다른 스테로이드에 비해 덜 심각 deflazacort 수.. 더보기
[DMD, 임상, 임상약품정리]현재 임상중인 약품정리 뉴스 2015 여름 업데이트가 나왔습니다.이전뉴스는 봄에 정리된거였고 이번엔 그 이후 업데이트 입니다.DMD관련 내용만 올립니다.원문쓰겠습니다. 번역기 돌린거입니다. 참고하세요.원문나갑니다.뒤 시엔 느 근이영양증 (DMD) 가까이 얻기 두 엑손 스키핑 약물은 미국 시장 상황에 더 가까이 이동 뒤 시엔 느 근이영양증 (DMD)의 치료를위한 개발의 두 실험 약물은 규제 당국의 승인 과정에서 앞으로 이동하고있다. BioMarin 제약은 DMD의 치료를위한 임상 drisapersen 그 약물은 미국 식품의 약국 (FDA)에 신약 허가 신청 (NDA)의 롤링 제출 완료되었는지, 2015년 4월 27일 밝혔다. Sarepta 치료제는 자사의 임상 시험용 의약품 eteplirsen에 대한 롤링 NDA 제출을 시작하고 올해 중반에 의해 .. 더보기
[DMD, 임상, 임상약품정리]현재 임상중인 약품정리 뉴스 현재 진행중인 임상 약품들을 정리한 뉴스가 나왔네요.일단 번역기 돌려서 올립니다.출처는 맨밑에 있어요. 신중한 낙관론 Prosensa의 BioMarin 획득은 DMD에 대한 엑손 스키핑 약물의 개발을 가속화 할 수있다 네덜란드 생명 공학 회사 Prosensa, 엑손 (51) 타겟팅 drisapersen과 뒤 시엔 느 근이영양증 (DMD) 다른 엑손 스키핑 약물의 개발은 기관의 가속 승인 프로세스를 통해 10 월 2014 년 FDA에 drisapersen에 대한 신약 신청서를 제출하기 시작했다. 약물은 근육 섬유가 희망되는 기능성 디스트로핀 단백질을 만들 수 있도록 설계되어 엑손 스키핑 근육 기능 및 가능한 생존을 연장한다. 이전 drisapersen 재판에왔다 DMD와 소년의 drisapersen의 3 .. 더보기
카이로프랙틱은 무엇인가요? dmd에 효과가 있다고 방명록에 정보를 주신 분이 있어서 내용을 찾아서 올립니다. 아직까진 치료 효과에 대한 객관적 판단을 하기위한 정보가 부족합니다.그것을 얻기위한 임상단계가 있어야 할듯해보이며 방명록다신것을 보아 도움을 주기위해 그것을 얻는방법을 찾는 분같았습니다. 치료법은 아래 파일과 출처의 내용을 자세히 확인해보시고 판단해 주세요. 카이로프랙틱 기본 교육과정과 안전에 관한 세계 보건 기구 지침 출처: https://mirror.enha.kr/wiki/%EC%B9%B4%EC%9D%B4%EB%A1%9C%ED%94%84%EB%9E%99%ED%8B%B1 http://ko.wikipedia.org/wiki/%EC%B9%B4%EC%9D%B4%EB%A1%9C%ED%94%84%EB%9E%99%ED%8B%B1 카.. 더보기
Translarna (ataluren)의 미국 승인을위한 신청서를 제출하기 시작했다 • Translarna (또한 ataluren 같이 이전 PTC124라고도 함),개발 MDA가 오랫동안 지원한 뒤 시엔 느 근육 약물이다. 약물은 작용 디스트로핀 제조 할 수 있도록 ( "통해 읽기") 디스트로핀 단백질 유전자의 잘못된 조기 중지 코드 무시할 세포 동축하도록 설계된다.• Translarna에 대한 조건부 승인을 8 월 2014 년 유럽 연합 (EU) 규제 당국에 의해 부여했다.•ataluren의 미국 승인을 위해 3 상 시험이 완료되면 지속적으로 요청될 것이다. ataluren의 현재 진행중인 내용에 대한기사입니다. 원문나갑니다. 번역기 돌립니다.뉴저지 기반 PTC 치료학 특정 결함 (돌연변이에 의해 발생 뒤 시엔 느 근이영양증 (DMD)의 치료를위한 실험적인 약물의 승인을 위해 미국 식.. 더보기
[DMD]SMT C1100는 추가 테스트 • 동물 실험은 뒤 시엔 느 근이영양증의 남자의 경우와 디스트로핀 단백질의 부족이 때 utrophin 증가는 근육의 건강을 향상시킬 수 있음을 제안 하였다; DMD 환자의 재판은 최근 약물이이 질환의 치료 가능성을 가지고 있음을 보여 주었다. • 새로운 위상 1B 시험, SMT C1100의 효과를 증가시킬 수, 경구 용 약물을 복용하는 환자의 식단을 변경 여부를 조사 할 것이다. 영국에서 실시한다.기존에 나온 기사대로 14년 4분기 이니 임상을 시작하고있나봅니다.원문 나갑니다. 번역기 돌렸습니다.SMT C1100, 뒤 시엔 느 근이영양증 (DMD) 환자에서 utrophin 잠재적 치료 단백질의 레벨을 높이도록 설계된 실험 화합물은, 체내에서의 흡수를 향상시킬 수 있습니다식이 사양과 함께이 질환과의 개발자.. 더보기
[DMD,엑손스키핑]약품SRP-4045, SRP-4053 엑손스키핑 타겟 53번과 45번의 약품 임상실험이 빠르면 2015년 초반에 임상을 시작한다고 합니다.eteplisen 개발사인 Sarepta에서 개발중인약품입니다. 출처:http://quest.mda.org/news/dmd-sarepta-updates-community-eteplirsen-other-compounds 더보기

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