SMT C1100 자주묻는질문

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SMT C1100 - Duchenne를위한 작은 분자 Utrophin 변조기

자주하는 질문과 대답 (FAQ) :

이 연구는 어떤 단계인가?

우리의 지도 utrophin 변조기, SMT C1100 성공적으로 2012 년 건강한 남성 지원자에있는 단계 1 임상 시험을 완료 한 환자의 임상 시험으로 진행하게 준비되어있다. Duchenne 환자의 선량을 조사하는 연구 (단계 1b)을 따라하는 개념 재판의 2 단계 증거, 2013 년 하반기에 시작할 것으로 예상된다.

 

이 연구의 목표 또는 목적은 무엇인가?

Utrophin는 dystrophin에 유사하고 과학자 (증가) 생산을 upregulating하면 누락 된 dystrophin에 대한 보상과 건강한 근육 기능을 회복하는 데 도움이 될 수있는 것으로 나타났습니다 자연적으로 발생하는 단백질이다.

SMT C1100은 DMD의 유전 양식중 작은 분자 utrophin 변조기 치료를하고 있으므로 모든 환자가 혜택을 누릴 가능성이 있다. 또한, SMT C1100은 현재 개발의 다른 치료 방법을 보완 할 것으로 예상된다.

 

누가 이 연구에 자금을 지원합니까?

또한 개발 속도를 가속화하는 데 도움이되는 DMD 커뮤니티로부터 추가 지원을 모색하고 있지만 정상은 프로그램에 자금을 지원하고 있습니다. 2012 년 1 단계 시험은 근육질 영양 장애 협회, 상위 프로젝트 근육질 영양 장애, 찰리 기금, 치료 Duchenne, Duchenne 및 내쉬 에이버리 재단을 근절하기 위해 재단에 의해 지원되었다.

 

본 연구의 현재 상태는 무엇입니까?

건강한 지원자에있는 단계 1 임상 시험은 SMT C1100을 보여 주었다 :

안전하고 테스트 한 모든 용량에서 잘 용납되었다

비 임상 활동의 연구에서 생성 된 데이터를 기반으로 치료 혜택을 부여 할 것으로 예상되는 약물의 혈장 농도를 달성 SMT C1100의 반복 복용을받은 모든 자원 봉사자와 함께 달성 좋은 생체 이용률

시험은 특히 소아에 의해 사용을 위해 공식화 된 SMT C1100의 새로운 정립을 평가

비 임상 활동 데이터는 SMT C1100을 보여 주었다 :

상당한 치료 효과를 미칠 것으로 예상 수준 DMD 환자의 dystrophin에 결함이 근육 세포에 utrophin 단백질 증가

크게 DMD의 MDX 마우스 모델에서 utrophin의 양을 증가

6 분 보행 검사와 비슷한 엔드 포인트와 연구 전체의 근육 기능을 향상

근육의 변성, 섬유증과 만성 염증을 감소

 

모집 용량 발견 연구 및 2 단계 재판을 시작하기 전에 단계를 완료 할 필요가 무엇인가?

환자의 임상 연구, 마약 재료 제조 및 장기 규제 독성학 연구를위한 준비에 의뢰됩니다. 정상 회담은 장기 독성 연구, 개념 시험의 환자 증거, 그리고 궁극적으로 잠재적 인 미래의 등록 시험 및 시장에있는 사용을위한 GMP 급 마약 물질을 제조 및 공식화 할 수있는 전문 업체를 선택했습니다. 단계 1b 환자 임상 시험은 약이 안전하고 잘 용납하고 성인에서 볼 수 있었다 그와 유사한 소년의 약물 수준을 달성 확인해야합니다. 마지막으로, 2 단계 재판에서 개념 증명을 입증하는 데 도움이 필요한 생체의 지속적인 개발이 필요하다.

 

포함 (등록)의 기준은 곧 재판을 위해 무엇을 할 것인가?

정상 회담은 현재 곧 임상 시험 계획을 마무리하고이 포함 및 제외 기준이 될 것입니다 어떤 결정이 포함됩니다.

 

여기서 재판이 일어날 것인가? 이는 미국에서 공부 사이트 수 있을까요?

단계 1b 복용량 발견 및 안전 재판은 영국에 위치 할 것으로 예상된다. 2 단계 재판은 국제 연구 될 것으로 예상하고 이러한 계획이 완료되어야 아직도하고 다양한 규제 기관 및 기타 전문가에 의해 검토 될 수 남아 있지만, 유럽 내 사이트와 또한 미국을 포함 할 가능성이 있습니다.

http://www.summitplc.com/userfiles/file/SMT%20C1100%20WMS%20poster%20FINAL.pdf