Sarepta는 2014 년 Eteplirsen을 FDA에 신약 신청서를 제출할것이다.

이번 뉴스는 해석되는게 너무 힘드네요 이건 일단 내용은 Eteplirsen이 FDA가속승인 다음단계로 2014년에 대규모 확증 임상을 실시하여 승인을 받겠다는거 같네요. 다음 타켓은 exon 44번 35번 53번 55번입니다.

원문은 아래있고요. 번역기 돌렸습니다.

2013년 7월 24일에서 보도 자료와 전화 회의, 생명 공학 회사 Sarepta 치료학 eteplirsen, dystrophin에 유전자의 특정 돌연변이에 의해 발생 Duchenne 근육 퇴행 위축 (DMD)에 대한 회사의 실험 약물 규제 경로에 대한 업데이트를 제공했습니다.

Sarepta CEO 크리스 Garabedian이 회사는 회사가 기관과했다 7 월 23 일 회의에 따라, 2014 년 상반기에 미국 식품 의약청 (FDA)에 eteplirsen에 대한 신약 신청서 (NDA)를 제출 것이라고 말했다.

그러나 Sarepta 아직 eteplirsen는 FDA의 승인을 가속 프로그램에 대한 자격 여부를 알 수 없습니다.

가속 승인 약물이 조건부 대리 엔드 포인트 대규모 확증 시험의 출원 결과에 따라 승인 할 수 있습니다. 대리 종점은 임상 이득에 대해 "약자"를 일반적으로 수명이나 기능 개선의 증가로 임상 이득 끝점,보다 빠른에 도착 할 수있는 측정이다.

eteplirsen의 이익을 위해 가능한 대리 종점은 시험 참가자의 샘플을 생검 근육에 dystrophin에 단백질 현재의 수준입니다. (dystrophin에 단백질의 부재는 DMD의 기본 원인입니다.)

Sarepta는 FDA가 dystrophin에 사전 eteplirsen에 대한 NDA 회사의 제출을​​ 허용 대리 종점 선언에 투입하지 않을 것을보고합니다.

"우리는 이번 발표에 대해 흥분하고있다"제인 Larkindale, 연구의 MDA 부사장은 말했다. "2014 년 말까지, 우리는 FDA에 의해 승인 DMD에 대한 구체적 최초의 약물을 가질 수!이 그 목표를 향해 앞으로 중요한 단계입니다 eteplirsen는 DMD와 소년의 약 15 %를 처리 것이지만. 중요한 승인 경우는 DMD에 대한 다른 약물의 더 빠른 승인을위한 통로를 모두 추가 엑손 - 건너 뛰는 약물과 약물의 잠재적으로 다른 유형을 열 수 있습니다. "

그녀는 "MDA의 옹호 팀이 년 동안 가속 승인 정책의 개발을 지원하고 있으며, 우리는 질병에 대한 약물의 개발에 사용을 지원하는 것"이​​라고 덧붙였다.

FDA에 의해 가능한 다음 단계

FDA는 Sarepta에서 새로운 약 응용 프로그램을 수신 한 후, 그것을 할 수있다 :
• 전체 승인이 재판의 결과 (즉, 회사가 대리 종점으로 dystrophin에 수준으로, 가속 승인 경로를 사용할 수 있습니다)에 파견​​ 될 것이라고 규정으로, 이전에 확증 시험을 실시하는 시장 eteplirsen에 회사를 허용 ;
• 회사 (즉, 약에 대한 모든 권한을 부여 승인) 추가 시험을 실시하지 않고 eteplirsen을 시장에 허용하거나,
• Sarepta이 etepliren의 마케팅을 허용하기 전에 현재와 미래의 재판에서 추가 정보가 필요합니다.

2014 년 계획 단계 3 예심

7 월 24 일 전화 회의 중에 Garabedian는 Sarepta에 관계없이 FDA는 약의 승인에 대한 이러한 시험이 필요한지 여부의 2014 년 eteplirsen의 대규모 확증 (3 상) 시험을 실시 할 계획이라고 밝혔다.

그는 그것이 자사의 프로그램을 앞으로 이동하면서 기업이 큰 재판의 데이터를 필요로 할 것이라고 말했다 엑손 - 건너 뛰는 DMD를 위해 마약을하는 44, 45, 53, 55 등 대상 추가 dystrophin에 유전자 엑손.

그는 또한 Sarepta이 다른 엑손을 건너 뛰는 혜택을 누릴 수 DMD를 가진 환자 등록을 고려하지만, 엑손 51 건너 뛰는 혜택을 확증 eteplirsen 시험에서 대조군 역할을 할 것으로 예상되지 않을 것이라고 말했다. 일반적으로, 제어 그룹은 엑손 51 건너 뛰는 혜택을 누릴 수있는 참가자로 구성 것이지만, 위약으로 치료 될 것입니다.

Garabedian는 등록 참가자는 누구 엑손 51 건너 뛰는 혜택을 누릴 수 없습니다 만, 잠재적으로 다른 엑손 것을 건너 뛰는 혜택을 누릴 수있는 사람 있다고 설명 :
이들 참가자, 효과, "치료"가 될 것이기 때문에 •, eteplirsen 시험에 대한 컨트롤 그룹을 제공한다;
• 엑손-51 오히려 일부는 위약을받을 필요없이, eteplirsen을받을 건너 뛰는 의무가 dystrophin에 돌연변이를 가진 환자를 허용하고,
• Sarepta의 DMD 약물 개발 프로그램에 대한 미래의 대상이되는 엑손 44, 45, 53 또는 55를 건너 뛰는 의무가 돌연변이를 가진 환자에 대한 정보를 제공합니다.

출처:http://quest.mda.org/news/dmd-sarepta-submit-new-drug-application-fda-eteplirsen-2014