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듀센형근이영양증

DMD, BMD : 유전자 치료와 줄기 세포 이식을 결합한 치료 유도 만능 줄기 세포(IPS) Induced pluripotent stem cells(유도 만능 줄기세포)ips세포라고도 하며 일본이 가장 앞서있습니다.위키백과 주소: http://ko.wikipedia.org/wiki/%EC%9C%A0%EB%8F%84%EB%A7%8C%EB%8A%A5%EC%A4%84%EA%B8%B0%EC%84%B8%ED%8F%AC제가 이전부터 DMD치료에 도움이 되지않을까 싶어 꾸준히 뉴스를 통해 관심을 가졌던 ips세포가 이제서야 DMD에서 연구가 되는듯 합니다. 제 생각에 이것은 기존의 엑손 스키핑같이 특징있는 이유의 맞춤약이 아닌듯 하여 DMD의 여러가지 발병원인 모두가 치료가능한 것이 아닐까 생각해 봅니다. 우리나라도 ips연구를 꾸준히 하고는 있지만 맨밑에 보시는 바와 같이-_- ips로 일본이 노벨상 까지.. 더보기
DMD / BMD : 실험 약물 Ataluren의 계획 글로벌 임상계획 새로운 약물의 소식입니다. 실험 근육 영양 장애 약물 ataluren의 시험은 약물이 일반적으로도 잘 용납하고 위약 그룹에 비해 도보능력의 감소 속도를 둔화 된 것으로 나타났다. 유럽과 미국의 규제 기관과 협의 후, biopharmaceutical 회사 PTC 치료학은 ataluren의 글로벌 3 단계 확실한 연구 진행으로 이동하기로 결정했다. 시험 사이트는 미국과 적어도 10 다른 나라에있을 것입니다. "우리는 고객의 기대에 대한 규제 기관의 명확한 지침 혜택을,"스튜어트 Peltz, PTC 치료학의 CEO는 말했다. "목표는이 연구에서 데이터를 바탕으로 두 지역의 ataluren 가득 승인입니다." 글로벌 재판은 Duchenne 근육질 영양 장애 (DMD) 또는 소위 말도 안되는 변이에 의해 발생 베.. 더보기
좀지난 기사 입니다. 난치성 유전질환 근이영양증 치료제 개발 서광 음 이 기사는 제가 외국 기사만 찾다가 노친거 같은데 한국에도 기사가 났었네요.내용은 기존에 제가 올렸던 내용인데 exon 몇번인지는 명시는 안한 기사네요.아래 본문입니다.난치성 유전질환 근이영양증 치료제 개발 서광 에테플러센, 환자 보행능력 감소 억제효과 주목할만근육약화가 진행됨에 따라 보행능력이 크게 저하되는 유전성 질환의 일종인 뒤시엔느(Duchenne) 근이영양증(또는 근위축증)을 치료하는 약물의 개발에 서광이 비치고 있다. ‘뒤시엔느 근이영양증’이라면 국내에서도 지난해 4월 서울대병원에서 다국가 3상 임상시험에 착수할 것임을 발표해 관심을 모았던 유전성 희귀질환이다. 미국 워싱턴州 보텔에 소재한 제약기업 사렙타 테라퓨틱스社(Sarepta Therapeutics)는 자사가 개발을 진행 중인 유전자.. 더보기
Vasodilator 약물 임상연구에 4명의 소년의 참가가 필요하답니다. 근섬유 향상을 위한 새로운 약물인가 봅니다. 정보는 아래와 같습니다. • 약물 연구는 7 세에서 15 세 사이에 아직 도보가 가능한 Duchenne 근육질 영양 장애 4 명의 참가자를 찾고 있습니다. • 연구는 두 FDA의 승인을받지 않은 의약품인 tadalafil 및 sildenafil을 이용한 연구이며 이 약품들은 운동하는 동안 혈액의 흐름을 증가하는 근육 섬유의 능력을 향상시킬 수 있습니다.​​ • 참가자는 로스 앤젤레스로 여행을해야합니다, 모든 여행 경비는 포함됩니다. 아래는 원문 입니다.A 12-participant study of the acute effects of two vasodilating drugs on blood flow to exercising muscles needs four m.. 더보기
Which Steroid Regimen Is Best? 어떻게 스테로이드를 처방해야 최선일까요? Prednisone과 다른 약물들이 포함된 corticosteroid패밀리는 거의 10 년 동안 세계 곳곳에서 Duchenne 근육질 영양 장애 (DMD)에 대한 표준 치료가되었습니다. 이 장애에, 그들은 근육 기능의 감소를 늦추고 도보 연장 능력을 증가시킬수 있었습니다. 그러나, corticosteroids는 체중 증가, 뼈 손실, 백내장 및 동작 변경과 같은 중요한 부작용이 있습니다. DMD에서 corticosteroid 사용에 관한 많은 질문이 치료 약물 치료, 투여 량, 그리고 기간이 DMD에 혜택이 최대화되고 유해한 영향을 최소화하기 위해 처방되어야한다는 것에 어느 정도 남아 있습니다. 지금, 국립 신경 질환 연구소와 스트로크 (NINDS), 40 센터,이 질문을 탐구할 다국적 임상실험에서 처음.. 더보기
Eteplirsen에 대해 '중요한 질문'에 대한 답변 현재 최신의 엑손스키핑에 대한 연구와 그에대한 질문과 답변이 기사화 된듯 합니다.번역기로 돌렸지만 내용은 이해가 가실거에요. 제가 dmd 글을 올린지 어느덧 1년이 넘었습니다. 1년안에 많은 연구가 추가되고 또 좋은 결과의 임상소식도 들었고요. 점점 다가가고 있는것이었으면 좋겠습니다. 기운 차리시고 희망을 가지세요. 아래내용입니다. MDA는 우리가 근육 질환과 생활 개인 향상된 건강 결과로 과학적 발견을 번역 할 수있는의 속도를 가속화하기 위해 모든 수준에서 앞으로 추진하고있다. 이메일, 트위터, 페이스 북 및 인쇄 : 우리 MDA 공동체의 오랜 회원 가능성 연구 업데이트 및 임상 시험 발표가 증가 빈도와 모든 방향에서 오는 것으로 나타났습니다. 그러나 흥미로운 연구의 증가에도 불구하고, 많은 중요한 질.. 더보기
Eteplirsen 62 주에서 여전히 강한 결과 • Sarepta 치료학은 특정 유전 변이에 의해 발생 Duchenne 근육질 영양 장애에 대한 엑손스키핑 약물 eteplirsen는 임상실험자 12 인의 위상 2B 재판에서 62 주에서 좋은 결과를 계속 보여주었다. • 전체 62주에 대한 eteplirsen를 받은 여섯 외래 시험 참가자 eteplirsen (위약 / 지연-treament 그룹)에 이어 첫 24 주 동안 위약을받은 네 개의 외래 참가자보다 앞서 걸어 갔다. • 위약 / 지연 치료 그룹에 대한 검색 결과 36 주가 시작인 그룹에 도보 능력의 안정을 보여 주었다,이 그룹은 주 25 eteplirsen을 받고 시작했다. • 폐 기능 심장 기능과 강도,뿐만 아니라 실험실 테스트 시험은 모든 그룹에 지속적인 안정화의 증거를 보여 주었다.모든 그.. 더보기
Sarepta Therapeutics - 엑손스키핑 대상 연구 확대 • Sarepta 치료학 - eteplirsen, 엑손 51 대상 엑손스키핑 약물을 개발하고 있습니다 - 추가 dystrophin의 exons 45, 50 잠재적인 DMD 치료로 53번을 타겟팅하는 계획을 발표했다. • 엑손 53을 타겟팅하면 건너 뛰는 엑손을 통해 치료받을 수있는입니다. DMD에서 변이의 가장 널리 세트 중 하나를 해결합니다. • Prosensa 추가 dystrophin의 exons 44, 45, 52, 잠재적 인 DMD 치료로 53과 55을 타겟팅 할 계획이다. 본문나가용. Biopharmaceutical company Sarepta Therapeutics has announced it will expand the focus of its exon-skipping program for .. 더보기
Prosensa, GSK는 엑손스키핑 프로그램 확장!! 다른 삭제 유전자의 스키핑프로그램이 추가되었습니다.• Prosensa는 dystrophin 유전자의 특정 exons (섹션)을 건너뛰는 기반으로 Duchenne 근육질 영양 장애 (DMD)에 대한 잠재적 인 치료제의 자사 포트폴리오를 확장했다. 엑손 - 스키핑 프로그램의 일부는 GlaxoSmithKline (GSK)와 협력하여 실시하게 된다. exons에게 51 (drisapersen)과 44 (PRO044)을 대상 • 화합물은 DMD에 대한 임상 실험에 있습니다. exons 52 55 대상 • 화합물은 최대한 빨리 임상 시험으로 이동합니다. exons 45 53 타겟 • 화합물은 유럽위원회 (European Commission)에서 고아 약물 지정을받은하고 다음 6 개월 이내에 임상 개발을 입력 할 것.. 더보기
Anti-Cancer 약품은 근육구축에 도움을 줄 수 있을것이다! • IAP 차단 약물은 암을 치료하는 임상 시험에 근육 생성 또는 myoblast 융합으로 알려진 재생에서 단계를 강화하기 위한 마우스 및 세포 실험에서 발견되었습니다. • TWEAK (TNF-like weak inducer of apoptosis)이라는 자연적으로 발생한 단백질은 myoblast 융합과 근육 생성 또는 재생을 촉진합니다. • 안티 - 암 약물은 Duchenne MD 또는 다른 근육 dystrophies의 임상 실험에서 테스트 할 수 있으며, 조정에 대한 연구 결과는 근육 건물 요법의 개발에 대한 추가 단서를 제공 할 수 있습니다. 원문나갑니다. Experimental anti-cancer drugs that block IAP (inhibitor of apoptosis) genes and.. 더보기

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