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듀센형근이영양증

Eteplirsen이 84 주에서 혜택을 계속 보여주고있다. Eteplirsen의 결과가 계속나오는 군요. Drisapersen과는 다르게 단백질을 계속 생성해 준다고 나와있더군요. • Eteplirsen는 dystrophin에 유전자의 (생략) 엑손 51를 무시하고 기능성 dystrophin에 단백질을 생산하는 DMD 영향을받는 세포를 동축 케이블 설계 정맥으로 전달되는 약물이다.• 84주에서시험 결과는 ​​엑손 51의 건너 뛰어 치료에 DMD 소년의 보행 능력을 지속적으로 안정을 보여줍니다.• 지속적인 치료 그룹의 소년 상당히 멀리 위약 / 지연 처리 군에 비해 걸었다.• Sarepta, eteplirsen의 개발자 년 7 월 2013 년 말까지 다음 단계에 대해 FDA와 만나 기대하고있다.원문:Eteplirsen, an experimental exon-ski.. 더보기
영구적인 유전자복구를 위한 방법 다른 치료법이 올라왔네요. TALEN을 이용한 치료입니다. 사람의 인생 전반에 걸쳐 결함이있는 유전자를 영구적으로 복구하는것이 오랫동안 유전자 기반 치료법​​을 개발하기 위해 노력하고있는 연구자의 목표였다. - 그러나 임상 시험을 입력 한 현재 많은 유전자 변형 전략은 유전자 교정의 임시 형태에 기반하고있다. 지금 듀크 대학의 생명 공학과 찰스 게르 바흐가 이끄는 미국, 캐나다, 프랑스,​​ 과학자의 팀은 영구적 유전자 복구가 이전에 생각보다 현실에 가깝게 될 수있다고한다. 그들은 구체적으로 변이 할 때, Duchenne 근육 퇴행 위축 (DMD)를 발생, dystrophin에 유전자와 관련된 시연을했다. 데이비드 Ousterout, 듀크 대학에서 대학원 학생 및 동료와 함께 DMD소년에게서 가져온 세포.. 더보기
현재 개발중인 엑손 스키핑 약물 비교입니다. 엑손스키핑 약물비교 입니다.저도 두개의 약품이 혼동이 오더라고요. 아래내용 보면 잘정리되어있네요. 서울대에서 임상한것은 Drisapersen 입니다. 최근 계속 뉴스가 나오고 있는것은 Eteplirsen 이고요.Drisapersen 은 임상3 진행중인듯하고 Eteplirsen은 임상3상 준비중인듯해요.Drisapersen은 피하주사로 약품주입을 하고 Eteplirsen은 정맥주사로 주입하나보네요.http://google.com/translate를 이용해서 번역기 한번씩 돌려보시면 쉽게 이해가 가실겁니다.Snapshot View of Two Exon-Skipping Compounds in Development Drug name:Drisapersen (formerly PRO-051/GSK2402968)Ete.. 더보기
정지코돈? nonsense mutation : 염기쌍의 치환으로 인하여 비인식 혹은 정지코돈이 형성되는 경우, 이는 단백질 합성의 조기 종료를 야기하고 결과적으로 기능이 없는 불완전한 단백질이 만들어짐, 아미노산을 위한 코돈이 비인식 코돈으로 변화된 경우 ataluren이 정지코돈을 읽어 결과적으로 불완전한 단백질이 문제가 되는데 이것을 완전한 단백질 생성으로 유도하는 기능을 한답니다.엑손결손과 상관없이 점돌연변이에 의한 발병도 있기 때문에 엑손스킵만으로는 모든 DMD환아가 도움을 받기는 힘든점은 사실이고요. 이 약품이 성공한다면 전체적인 dmd환아에게 도움이 되지않을까요?ataluren에 대한 설명은 아니지만 아래 url을 읽어보시면 정지코돈이 무엇인지 보다 이해하기 좋으실 것입니다.http://bric.post.. 더보기
ataluren 임상3상 시작 • 3 단계임상은 약물ataluren 읽기를 통해 정지 코돈 220 명으로 임상을 진행 Duchenne 또는 난센스 돌연변이 (조기 정지 코돈)에 의한 베커 근 위축증을 가진 사람들을 위해 열었습니다.• PTC 치료학에 의해 실시되는 임상은 지금 신시내티, 오하이오, 사이트 만 열린 상태이지만 세계의 많은 사이트에서 열 예정입니다. • 이전 단계 2b 예심에서 결과는 약물의 특정 매일 투약 처방 넌센스 돌연변이에 의해 발생 DMD 또는 BMD와 소년의 보행 능력을의 감소를 둔화되는 것을 확인했습니다. • PTC 치료학에 2005 년 부터 MDA 지원을 통해 개발되고있습니다. 결과는 2015년 6월입니다.원문입니다.A large-scale, multinational, phase 3 trial of the .. 더보기
DMD/BMD: 칼슘누수를 해결하는 약물 개발을 위해 MDA가 지원하기로 했다. • ARM210는 ryanodine 수용체를 안정시키고 심장과 골격 근육 세포에서 칼슘의 흐름을 정상화 하는 ARMGO에 의해 개발 실험되고있는 화합물이다.MDA 벤처 자선 프로그램은 실험적인 새로운 약을 개발하기위해 ARMGO 제약에 1 백만 달러 수여했다. • Duchenne MD와 베커 MD에 의해 영향을받는 근육 세포에서 칼슘이 지속적으로 장애 ( "새는") ryanodine 수용체를 통해 해제 할 수 있으며 이 현상은 근육의 변성 및 Duchenne 및 베커 근육 퇴행 위축과 가능한 다른 근육 질환에서 볼 약점에 기여하고있다. • ARM210는 특정 유전자 변이에 관계없이 질병을 일으키는 DMD 또는 BMD를 치료하기 위해 설계되었습니다. 원문 나갑니당. MDA has awarded $1 mil.. 더보기
DMD : FDA는 Eteplirsen에대해 더 많은 데이터를 Sarepta을 요청했습니다. 엑손51번의 FDA승인관련 뉴스입니다.• Sarepta 치료학은 eteplirsen의 가속 승인을 위한 Duchenne 근육질 영양 장애에 대한 자사의 엑손 - 건너 뛰는 약물에 대한 신청서를 제출할 가능성을 논의하기 위해 3 월 미국 식품의 약국 관리를 만났다. FDA 기관은 이러한 응용 프로그램의 수락을 고려하기 전에 추가 시험 데이터를 검토 싶어 Sarepta에 데이터를 요청했습니다..• 가속 승인 경로는 규제가 약물의 효과를 판단 대리 표지자를 사용할 수 있습니다. 더 많은 안전 데이터를 요청뿐만 아니라, FDA는 dystrophin 생산 및 대리 표지자로 dystrophin을 수락하기 전에 임상 결과에 대한 자세한 정보를 원합니다.• 임상 3상을 위한 확실한 평가는 FDA가 eteplirsen의.. 더보기
DMD : Drisapersen은 걷기 실험에서 기존약을 능가했다. exon 53 번 의 엑손스키핑 실험결과 입니다. • A 53-참가자, 48 주 임상실험(drisapersen을 식이요법을 다르게 했다.)은 지속적인 주입의 처방이 도보 능력에 가장 혜택을 부여한다는 것을 발견했다. • 매주약을 받은 DMD임상대상소년 ( "연속")에게 drisapersen 치료는 치료 24 및 48 주 후에 위약 그룹의 소년보다 6 분 이상 상당히 멀리 걸어 갔다. drisapersen 치료의 다른 ( "일시적으로") 일정량을받은 소년도 48 주 후 위약 그룹보다 6 분 더 걸었다. 하지만 결과는 통계적으로 의미가 없었습니다.• Dystrophin 단백질 수준은보고되지 않았습니다.• 결과는 콜드 스프링 하버, 뉴욕에서 개최 하는 컨퍼런스에서 2013년 4월 11일 발표 된다. 두 번째 .. 더보기
Eteplirsen은 74 주에 계속 혜택을 보여줍니다. 데이터는 MDA 회의에서 발표 될 예정입니다. 엑손 스키핑 뉴스입니다.74주 후에도 계속 혜택이 있다고 발표했네요. 아래 원문에 나와있듯이 2013년 1분기안에 미국식품의약청에 다음단계 개발을 논의하기 위한 의도로 이번 발표를 한다는 군요.• Sarepta 치료학의 임상 2B, eteplirsen의 12 인의 결과 dystrophin에 exon 51번 유전자를 건너 뛰어 도움이 될 수있는 DMD를 가진 사람들을위한 엑손스키핑 약의 74 주후 결과를 발표했다. • 10명의 어린이 eteplirsen (위약 / 지연 치료군)에 이어 첫 24 주 동안 위약을받은 사람보다 도보 거리 에서 훨씬 적은 감소를 보였다. (6 분 보행 시험에서 평가) • Sarepta 는 2013 년 4 월 21-24 워싱턴 DC에서 MDA 과학 회의 중에 이러한 결과를 발표 할.. 더보기
새로운 약물 DT-200 HT-100 새로운 개발약품입니다.http://dartrx.com 이것이 업체의 홈페이지 인데요. 들어가서 확인해보니 스테로이드와 같이 합성한 화합물질이라는 군요.위의 업체는 DMD가 완치라기 보다는 꾸준한 관리로 나아지는 것이라고 생각하고 약을 개발하는 듯 합니다. 홈페이지에 들어가 보니 DMD 약품 전문개발사 있듯 해요. DMD: Building muscle, fighting inflammationDMD : 근육 구축, 염증 치료 DART 치료학은 Duchenne 근육질 영양 장애 (DMD)의 치료를 위한 DT-200라는 실험 화합물을 개발한다고, 2013년 3월 20일 발표했다. DT-200은 선택적 androgen 수용체 변조기 (SARM), 증가 근육 질량과 강도를 증진 할 수 있는 화합물의 한 유형입니다... 더보기

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