nonsense mutation : 염기쌍의 치환으로 인하여 비인식 혹은 정지코돈이 형성되는 경우, 이는 단백질 합성의 조기 종료를 야기하고 결과적으로 기능이 없는 불완전한 단백질이 만들어짐, 아미노산을 위한 코돈이 비인식 코돈으로 변화된 경우
ataluren이 정지코돈을 읽어 결과적으로 불완전한 단백질이 문제가 되는데 이것을 완전한 단백질 생성으로 유도하는 기능을 한답니다.
엑손결손과 상관없이 점돌연변이에 의한 발병도 있기 때문에 엑손스킵만으로는 모든 DMD환아가 도움을 받기는 힘든점은 사실이고요. 이 약품이 성공한다면 전체적인 dmd환아에게 도움이 되지않을까요?
ataluren에 대한 설명은 아니지만 아래 url을 읽어보시면 정지코돈이 무엇인지 보다 이해하기 좋으실 것입니다.
저도 이분의 블로그를 보고 확인했습니다.
'근육병에 희망을!' 카테고리의 다른 글
| MDA DMD에 흉터, 염증 완화 약물의 자금 지원 (0) | 2013.11.20 |
|---|---|
| [듀센형,DMD,엑손스키핑,Exon]HT-100(근육 상처 및 염증과 싸우는 약물)의 테스트를 위한 다기관 임상오픈 (2) | 2013.08.08 |
| DMD/BMD: 칼슘누수를 해결하는 약물 개발을 위해 MDA가 지원하기로 했다. (0) | 2013.04.24 |
| 새로운 약물 DT-200 HT-100 (2) | 2013.03.28 |
| DMD / BMD : 실험 약물 Ataluren의 계획 글로벌 임상계획 (5) | 2013.02.25 |