듀센형근이영양증 썸네일형 리스트형 [DMD,엑손스키핑]약품SRP-4045, SRP-4053 엑손스키핑 타겟 53번과 45번의 약품 임상실험이 빠르면 2015년 초반에 임상을 시작한다고 합니다.eteplisen 개발사인 Sarepta에서 개발중인약품입니다. 출처:http://quest.mda.org/news/dmd-sarepta-updates-community-eteplirsen-other-compounds 더보기 [DMD,엑손스키핑]eteplirsen 3상 임상 참여등록중 • Eteplirsen은 근육 단백질 디스트로핀 유전자의 특정 돌연변이 (결함)가 사람을 치료하는 개발 실험 약물이다. • Sarepta 현재 등록 오픈 여러 사이트를 가지고 있으며, 38 사이트 (PROMOVI 연구라고도 함) 재판에 참여하도록 노력하고 있습니다. eteplirsen 임상 3차에 참여독려 기사가 올라왔습니다. 엑손스킵 51번입니다.임상 사이트는 아래와같습니다. 전부 미국지역입니다. United States, ArizonaNeuromuscular Research CenterRecruitingPhoenix, Arizona, United States, 85028 Contact: Beth Lasala 480-314-1007 Beth@nrcaz.com Principal Investigator: .. 더보기 [DMD,엑손스키핑]144 주에서 Eteplirsen 데이터 Sarepta 치료학의 eteplirsen가 치료 혜택을 지속적으로 보여주고 있다고 발표했다.지속적으로 치료 그룹과 위약 지연 치료 그룹 사이의 6 분 도보 거리에있는 144 주 차이는 통계적으로 유의 한 및 eteplirsen 연속 처리를위한 이익을 제안 74.2 미터였다. 두 그룹의 평균 도보 6 분 거리 치료 DMD의 자연 역사에서 기대되는 것보다 더 컸다. 보통 호흡 기능 검사 결과는 또한 안정화를 보였다. MDA는 Sarepta에 의해 위상 2B eteplirsen 시험에 대한 자금 보충을 제공하고 1990 년대 이후 DMD에 건너 뛰는 엑손의 실험실 연구에 자금을 지원하고있다.에테플리센이 실시중인 임상에서 아직도 좋은 효과를 보여주고 있다고 발표했네요. 성공했으면 좋겠습니다.원문나갑니다. .. 더보기 [DMD,근이영양증]HT-100 임상 재개 MDA에서 지원하는 헤일로 치료학(DART 치료학의 자회사) 30명 소년과 Duchenne 근육 퇴행 위축 (DMD)를 가진 젊은 남성의 실험 화합물 HT-100의 임상 시험을 재개했다. 헤일로는 약물 치료를 받고 강아지의 부작용을 설명하는 예비 자료를보고 한 후 2013 년 12 월, 미국 식품 의약 국은 재판을 중단했었다. 현재 다섯 사이트, 미국에 기반을 둔 시험은 투여 량 증가에 대한 보수적 인 접근 방식으로 진행됩니다.HT-100약물의 중단했던 임상을 시작합니다.HT-100은 근육흉터의 완화에 도움을 주는 약품입니다.원문은 아래요A trial of an experimental, orally administered compound designed to fight muscle inflammation.. 더보기 DMD : SMT C1100에 대한 놀라운 결과 SMT C1100, 성숙한 근육 utrophin 단백질 수준을 높여DMD,BMD를 치료하기 위해 개발 된 실험적인 약은 임상 1B 시험에서 놀라운 결과를 보여 주었다; 새로운 시도는 나중에 2014 년에 계획되어있다.약은 MDA의 지원으로, 옥스퍼드, 영국, 생명 공학 회사 ,Summit PLC에 의해 개발되고 테스트되고 있다.DMD 12 소년의 위상 1B 시험은 SMT C1100 안전하고 잘 용납이 경구 약물의 단기 투여는 혈청 CK 수준의 감소, 근육 건강의 긍정적 인 지표와 연관된 것으로 나타났다.2014년 4분기에 다음 임상이 시작된다네요.원문나갑니다.출처:http://quest.mda.org/news/dmd-encouraging-results-smt-c1100원문Preliminary result.. 더보기 [DMD,NMD]Ataluren 유럽에서 조건부 승인을받을 수 있습니다 (현재 브랜드 이름 Translarna와) Ataluren는 디스트로핀 유전자의 조기 정지 코돈 (넌센스 돌연변이)가 Duchenne 근육 퇴행 위축 소년의 약 13 %를 치료하기 위해, MDA 지원으로, PTC 치료학에 의해 개발되고 입니다. 이 회사는 유럽에서 ataluren의 (추가 연구중인) 조건부 승인을 신청하였고 유럽 약 기관에서 긍정적인 의견을 보내왔다( 유럽에서 조건부 승인은 미국에서 가속 승인과 유사 ) 3 상 임상은 현재 참가자들에게 열려 있습니다.출처:http://quest.mda.org/news/dmd-ataluren-may-get-conditional-approval-europe 원문나갑니다. The experimental Duchenne muscular dystrophy (DMD.. 더보기 [DMD,엑손스키핑.Exon Skipping]Sarepta는 Eteplirsen에 대한 가속 승인을 추구 및 추가 시험을 실시한다 2014년 5월 13일 웹 캐스트에서, Sarepta는 eteplirsen과 Duchenne 근육 영양 장애를 치료하기 위해 개발이 다른 실험 엑손 건너 뛰는 화합물에 대한 계획을 요약발표했다. (eteplirsen는 dystrophin 유전자의 엑손 51를 대상으로 DMD 인구의 13 %에 대한 치료를 제공 할 수 있습니다.) Sarepta 빠르면 2015년, eteplirsen의 가속 승인을 위해 미국 식품 의약 국에 적용되지만 전체 승인에 대한 확증적인 연구가 필요합니다 단 신속 심사 지정은 환자가 승인 이전에 전체 승인대기 약물에 액세스 할 수 있습니다. 2015 년 초기, Sarepta는 디스트로핀 엑손 45 및 / 또는 53을 대상으로 그 화합물의 임상을 열 계획입니다. 출처:http://qu.. 더보기 [DMD, NMD 듀센형] NMD 표적 희귀난치성 듀센형 근이영양증 치료제 개발 연구 정보 NMD 표적 희귀난치성 듀센형 근이영양증 치료제 개발 NMD 및 논센스 돌연변이를 표적으로 하는 세포기반 스크리닝을 수행하여 경구용 신규 화합물의 발굴 및 최적화를 통해 논센스 돌연변이 유래 희귀난치성 듀센형 근이영양증 (DMD) 및 유전병 치료제 개발하고자 함 현재 신약 개발준비단계인듯 합니다. 참고하세요. 출처: http://www.kddf.org/Tasks/?mode=view&TaskId=44&p=1 더보기 [DMD 듀센형]DMD 영향을받은 근육에 시알리스, 비아그라 혈액 흐름 증가 확인 시알리스와 실데나필은 모두 발기 부전을 치료하기 위해 미국 식품 의약청의 승인을 받은 PDE5 억제제입니다.뒤 시엔 느 또는 베커가 아닌 사람에서 혈액의 흐름이 운동 할 때 근육 에서 증가하지만 이러한 장애를 가진 환자에서,이 증가는 발생하지 않거나 제한적인 경우가 발생합니다.DMD 10명 소년의 연구는 실데나필이나 타다라필 하나의 단일 투여가 정상 또는 정상 이상으로 근육 운동으로 혈액의 흐름을 복원하는 것으로 나타났습니다. 하지만 아직까지 근육의 기능복원에 대한 것은 더 연구가 필요해 보입니다.DMD의 타다라필의 300 사람, 48 주간의 시험은 지금 열려 있습니다. 현재 타다라필 임상에서의 초기 보고인듯합니다.현재까지의 결과 효과가 어느정도 있어보입니다. 투여량의 조절과 투여방법에 대해서 연구가.. 더보기 [DMD 듀센형]서울대병원 타다라필 임상연구 아래 링크로 들어가시면 확인가능합니다. 현재 지원자 모집중인듯 합니다.https://cris.nih.go.kr/cris/search/search_result_st01.jsp?seq=3654&type= 더보기 이전 1 2 3 4 5 ··· 10 다음