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DMD 도움

[DMD 듀센형]Eteplirsen 아직도 강력한 데이터 : 120 주에서도 안정적 Sarepta의 Duchenne의 MD 엑손 스키핑 약물 eteplirsen의 개발자는 1 월에 회의와 보도 자료를 통해 자사의 위상 2B eteplirsen 시험 120 주 결과를 발표했다.전체 120주 (연속 처리 군)에 대한 eteplirsen 처리 시험 참가자는베이스 라인에서 23 미터의 자신의 도보 6 분 거리의 감소를 보였다. 어떤 자연사 연구 104 주 동안 본 1백22-1백25미터보다 훨씬 적습니다. 시험 참가자가 처음 24 주 동안 위약으로 치료 한 후 eteplirsen과 (위약 / 지연 치료 그룹) 기본 79 미터의 자신의 도보 6 분 거리의 감소를 보여 주었다. 여전히 자연의 역사 연구는이 기간에 대해 표시된 것보다 적은 하락이다. eteplirsen 관련 뉴스입니다. 아직까지 데이.. 더보기
[DMD 듀센형]Ataluren 임상 유럽에서 조기 승인을받지 못함 유럽 기관 인해 조기 정지 코돈 (넌센스 돌연변이)를 이용해 치료하는 ataluren에 대한 조건부 승인을 부여하기를 거부했다. 진행중인 3 상 시험을 완료하기 전에 환자에게 약물을 사용할 수 있도록 하는 조건부 승인입니다.3 상 시험 연구는 기준에 맞는 참가자들에게 열려 있습니다. 진행중인 임상실험이 완료되기전 약품사용을 허가요청했었나보네요.아래는 원문입니다.The experimental drug ataluren, in development for Duchenne muscular dystrophy (DMD) or Becker muscular dystrophy (BMD) caused by specific mutations in the gene for the dystrophin protein, will n.. 더보기
[듀센형,DMD]Trial of 타다라필(시알리스복제) 약품 임상이 환자들에게 오픈되었습니다. 제약 회사 일라이 릴리는 Duchenne의 MD로 약 300 소년에서, 타다라필의 시험을 실시하고 있습니다. 근육에 혈액의 흐름을 조절하는 데 도움이 될 수 있습니다타다라필과 실데나필 등 같은 약물은 근육 영양 장애 이외의 다른 표시를위한 시장에, 베커와 뒤 시엔 느 근이영양증의 일부 혈류의 이상을 극복하는 데 도움이 될 수 있습니다.타다라필는 BMD에 테스트되고 있으며, 지금 DMD 에서테스트됩니다. 연구 기준에 맞는 참가자는 22 미국 사이트 및 추가 세계적인 위치에 참가하도록 초대되고있다.타다라필은 찾아보니 시알리스(발기부전약품)를 복제한 약품이라고 나오네요. 기준은 원문에 있습니다.원문 나갑니다.Multinational pharmaceutical company Eli Lilly is conduct.. 더보기
[듀센형]DMD / BMD : 정지 코돈 읽기를 통해 약물 시험이 아직 참가자 모집 PTC 치료학 ,사우스 플레인 필드 , 뉴저지 , 바이오 제약 회사는 , Duchenne 근육 퇴행 위축 ( DMD ) 치료실험약품 ataluren 의 3 상 시험 이 있는 53 사이트 에 환자를 모집하고 특정 유전자 의 돌연변이 에 의해 발생 베커 근육 퇴행 위축 (BMD) 에 의해 영향을받는 가족 을 생각 나게 하고 싶어 미국 , 유럽 및 기타 국가에서 모집중입니다 . Ataluren 은 - 때때로 정지 코돈 읽기 를 통해 약물로 함 - DMD 또는 BMD 와 소년 의 약 10-15% 에 영향을 미치는 유전자 변이 의 종류를 대상으로하는 실험적인 화합물이다. 조기 정지 코돈 의 돌연변이 나 넌센스 돌연변이 라고 돌연변이형태 는 ,비 기능적 또는 부분적으로 기능성 단백질 의 합성 의 결과 , 셀이프로세.. 더보기
[듀센형,DMD,SMT C1100]PCL 과 옥스퍼드 대학 약물 개발에 협력 영국의 생명 공학 회사 PLC는 영국의 옥스포드 대학에서 뒤 시엔 느 또는 베커 근이영양증에 대한 utrophin 기반 기술에 대한 권리를 인수했다. 치료로 이어질 수 있습니다 PCL은 utrophin 단백질의 수준을 높이기 위해 설계 SMT C1100을 개발하고 테스트하는 MDA의지지를 받고있다,이 전략은 DMD 또는 BMD에 치료 될 수있다. PCL은 최근 DMD와 소년의 SMT C1100을 테스트하기 위해 영국 규제 당국의 전진을 받았다. 옥스포드 교수 케이 데이비스는 DMD 또는 BMD에 대한 utrophin 기반의 치료법을 개발한 오랜 MDA 연구 교수입니다. 원문나갑니다.MDA-supported biotechnology company Summit PLC has entered into a col.. 더보기
Prosensa는 DMD 커뮤니티에 엑손 스키핑 프로그램 업데이트를 제공합니다 Prosensa는 DMD 커뮤니티에 엑손 스키핑 프로그램 업데이트를 제공합니다.Drisapersen는 Prosensa의 수석 글락소 스미스 클라인은 엑손 스키핑 약물의 최근 실시한 3 상 시험에서 실망스러운 결과를 보여 주었다.이들과 다른 drisapersen 시험 결과를 이해하고 Duchenne MD의 자연 역사 연구에서 데이터를 분석하는 Prosensa의 미래 엑손 - 건너 뛰는 약물 실험을 안내하는 데 사용됩니다,이 회사는 2013년 11월 18일, 전화 회의 및 보도 자료에서 말했다 . Prosensa는 세 개의 추가 DMD 엑손 - 건너 뛰는 임상 시험에서 약물 및 실험실 단계의 연구에서 두 가지가 있습니다.이 뉴스도 DMD자연사연구 관련 뉴스입니다.원문나갑니다. The update, which.. 더보기
Prosensa, GSK는 DMD 자연사 연구 실시 자연사 연구는 연구자 임상 시험의 결과를 설계하고 해석하는 데 도움이됩니다. Duchenne MD에있는 자연 역사 연구는 계획된 250의 100 점 만점 참가자를 등록했습니다. 이 연구는 10 개국에서 16 사이트에서 진행되고, 3 개의 사이트는 미국에서진행합니다.FDA에서 DMD자연사(DMD의 역사 관련 자연 역사적 사실) 관련된 약품의 설계를 승인전에 확인한다는걸 본적이 있는데 그 때문인지당연히 약물설계에 도움이 되겠지만 엑손스키핑 약물개발사들은 다들 자연사 관련된 연구를 계속하는듯합니다. 원문나갑니다.Dutch biotechnology company Prosensa and multinational pharmaceutical company GlaxoSmithKline (GSK) are seeking .. 더보기
MDA DMD에 흉터, 염증 완화 약물의 자금 지원 HT-100 전투 염증과 근육의 반흔 조직 형성, 둘 다 근육 재생을 방해하고 치료에 장벽 및 건강한 근육 섬유의 재생을 촉진 할 수 있습니다. HT-100는 현재 Duchenne의 MD 30명의 소년과 젊은 남성의 다섯을 현장 임상 연구에서 평가하고 있습니다. HT-100의 개발 자금을 돕는 MDA 벤처 자선 (MVP) 프로그램은, 실험실 및 임상 시험에 유망한 화합물을 이동하도록 설계되어 있습니다.HT-100 약물의 자금지원 뉴스입니다.원문 나갑니다. MDA has awarded a grant of $500,000 to Newton, Mass., biopharmaceutical company Halo Therapeutics for development of HT-100, an experimental .. 더보기
[듀센형,DMD,SMT C1100]Utrophin 변조기 SMT C1100은 DMD 환자 테스트 SMT C1100은 Duchenne MD 12명의 소년에게 시험 될 것입니다. SMT C1100는 DMD,BMD를 치료하고위한 전략으로 근육 섬유의 utrophin 단백질의 수준을 조절하기 위해 설계된 실험적인 약물이다. 약물은 utrophin 수준을 높이고 DMD 같은 질환을 가진 생쥐의 근육의 구조와 기능을 개선시키는 것을 확인하였다. SMT C1100은 건강한 지원자에 한한 임상 시험에서 치료 혈중 농도에 도달하는것이 발견되었다.SMT c1100이 다음 임상으로 진행하나봅니다.건강한 사람의 실험에서 안전하다고 판단이 된듯합니다.지켜보자구요.원문나가용 Summit PLC, a biotechnology company based in Abingdon, United Kingdom, has announced.. 더보기
[듀센형,DMD,엑손스키핑,Exon]Sarepta 의 업데이트 커뮤니티, Eteplirsen 계획 과 파이프 라인 Sarepta는 2014 년에 FDA에 eteplirsen에 대한 신약 신청서를 제출뿐만 아니라 eteplirsen의 확증 시험을 시작으로 앞으로 나아갈 것이라고, dystrophin에 유전자의 엑손 51 건너 뛰기 약물에 의해 도움이 될 수있는 Duchenne 근육 퇴행 위축 소년을 치료하기 위해 설계되었습니다.Sarepta는 eteplirsen의 다른 화학 회사에 의해 개발된 약물인 drisapersen약물과 다르다고 말한다. 예를 들어, 다른 엑손 - 건너 뛰는 DMD, drisapersen위한 발달에있는 약을, 최근 3 상 시험에서 실망스러운 결과를 보여 주었다.Sarepta는 엑손 44, 45, 50 및 53을 대상으로 계획 특정 시험에서 테스트 할 화합물 -에 따라, 그것은 덜 일반적인 돌연변.. 더보기

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