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DMD 도움

MDA는 임상 신경 근육 질환 레지스트리를 런칭 임상 정보 데이터베이스는 삶과 연구의 두 품질을 향상시키는 강력한 도구가 될 수 있는 정보를 제공한다. • MDA는 클리닉 자사의 전국 네트워크를 통해 신경 근육 질환 레지스트리를 실행하고 있습니다, ​​일부 25 파일럿 클리닉 세 질병은 초기 출시에 포함됩니다. • 레지스트리를 통해 MDA는 신경 근육 질환이있는 사람들에게 삶의 생존과 품질을 개선하는 것을 목표로하고 있습니다. • 신경 근육 레지스트리는 또한 임상 실험을 신속하고 시험을보다 효율적으로 만들 수있는 잠재력이 있습니다. 원문가요~ In 2003, the average life expectancy for a person with the genetic lung disease cystic fibrosis was 33 years. But at s.. 더보기
Chris Garabedian, Sarepta 치료학의 회장 겸 CEO의 공개 서한 Chris Garabedian, Sarepta 치료학의 사장 겸 CEO는 Sarepta의 엑손스키핑 약물, eteplirsen에 대해 수행되는 약물 개발 과정에 대한 설명을 2012년 8월 28일에 Duchenne의 MD 커뮤니티에 공개 서한을 (퀘스트하여 여기에 재현) 발표했다. 최근 2임상은 특정 유전자 변이로 인해 DMD와 함께 eteplirsen이 소년에서 도보 능력에 큰 혜택을 보여 주었다. •이 회사는 "현재 임상 시험 이외의 eteplirsen의 잠재적 인 가용성에 대해서 수많은 전화와 이메일을 받았습니다 " 라고 했다.• "이 약물이 보편화하기 위해 최선을 가장 빠른 경로를 확인을 위해 최선을 다하고되었습니다 " "우리는 약물 개발 기다리고있는 고통스럽게 기다리는 아웃 사람들을위한 과정임을.. 더보기
block skipping 임상 3차! dystrophin유전자의 엑손 51번을 건너뛰는 치료를 개발한 GlaxoSmithKline과 Prosensa 은 개발된 제품 GSK2402968이 미국이외의 나라에서 3단계 시험으로 이동되었다고 발표했으며 새로운 약물 이름을 "drisapersen"라고 지었습니다. 연구소는 마우스실험에서 이 제품이 엑손 45~55번까지의 블럭을 건너뛰고 안전하게 dystrophin을 복원에 효과가 있으며 강도를 개선하는 것을 확인했습니다. "block skipping"이라고 말하며 임상연구가 성공적일 시 DMD 환자의 인구의 큰부분을 치료할 수 있는 가능성이 있다고 설명하였습니다.원문 나가요~Exon skipping is an experimental therapeutic strategy in which regions .. 더보기
DMD를 위한 Encouraging Preclinical Results in Membrane Sealant Drug • Phrixus 제약은 잠복기 연구에서, 자사의 실험적인 약물 Carmeseal는 DMD 같은 질환 생쥐의 다이어프램 (기본 호흡 근육)에 유익한 효과를 가지고 있다고 보도했다.• 실험 결과 약물은 심부전의 동물 모델에서 상당한 효능을 입증함을 앞선 연구에서 밝혔다. 심호흡기 관련 약품입니다. 번역기 돌려요~ 앤 아버에, Mich.에서 Phrixus 제약 회사는 실험적인 약물 Carmeseal은 Duchenne 근육 퇴행 위축 (DMD)를 닮은 질환 생쥐의 다이어프램 (기본 호흡 근육)에 유익한 효과를 보여준 것이 2012년 7월 19일 보도했다. 또한 poloxamer 188, 또는 P188으로 알려진, Carmeseal은 근육 세포의 세포막에서 눈물을 수리하고, 원래 심장 근육의 변성 대상되었습니다.. 더보기
엑손스키핑 임상 확인: Eteplirsen 확장 트리트먼트가 DMD 환자가 걷는데 효과가 있다. 엑손 스키핑 임상결과의 중간 보고가 나왔습니다.내용은 참 고무적이라고 합니다. 효과가 있는 듯 합니다. ^^ 요약 • Eteplirsen는 엑손 51 dystrophin 유전자의 건너뛰는 혜택을 누릴 수 Duchenne 근육 퇴행 위축과 개인을 위해, MDA의 추가 지원으로 Sarepta 치료제 (이전 AVI BioPharma)에 의해 개발에 있습니다. • 2012년 7월 24일 발표된 시험 결과는 36주 동안 eteplirsen의 높은 복용으로 치료 참가자들이 위약을받은 사람보다 6 분 테스트에 앞서 69.4 미터 (227.7 피트)를 걸을 수있게되었다는 것을 보여주었다. 12 주 동안 높은 선량 eteplirsen에 의해 처음 24 주 동안 eteplirsen의 낮은 복용량을 따라갔다. • 치료 기간.. 더보기
Eplerenone,단계 2-3 임상 시험은 기존의 심장 약물, eplerenone은 Duchenne 근육 퇴행 위축의 심장 손상을 중지하거나 늦출 수 있는지 여부를 테스트합니다. 단계 2-3 임상 시험은 기존의 심장 약물, eplerenone은 Duchenne 근육 퇴행 위축의 심장 손상을 중지하거나 늦출 수 있는지 여부를 테스트합니다. 단계 2-3 재판은 오하이오에서 두 사이트에서 위약 비해 eplerenone을 테스트할 것입니다. 시험 조사관은 DMD, 7 세 세 이상의 40명 소년을 찾고 있습니다. Eplerenone가 심장 마비가 있었 어른들을위한 성공적인 후속 치료 모두에 사용되고, 그리고 약물 치료는 향상된 기능의 결과와 심장 손상 감소를 DMD의 마우스 모델에서 확인했습니다. ㅠㅠ 이런거 안쓸 수 있도록 치유약이여.. 나와라.. 원문:http://quest.mda.org/news/heart-drug-being-tested-dmd Eplerenone, a drug co.. 더보기
SMT C1100 일반인 실험 시작 SMT C1100의 1 단계 실험에서 건강한 자원자의 첫 번째 그룹이 약물을 받고 시작했다고 오늘 발표했다.선량 - 점점 더 커지고있는 실험은 SMT C1100의 새로운 제형이 안전한지 여부와 약물의 지속적인 혈액 수치가 달성될 수 있는지 여부를 평가하는 것입니다. 결과는 올해 말까지 예상된다.SMT C1100이 인체실험을 시작한듯 합니다.결과는 연말쯤 나올 수 있다네요.아래는 제가 이전에 포스팅한 내용들입니다. 그 내용들의 업데이트 입니다.출처:http://quest.mda.org/news/dmd-drug-smt-c1100-moves-human-testing 요약 SMT C1100 - utrophin, 단백질 dystrophin의 손실을 최소한 부분적으로 보완할 수있는 근육 단백질의 생산을 증가시키기 .. 더보기
DMD 약물 SMT C1100은 인체 실험으로 전환 요약 SMT C1100 - utrophin, 단백질 dystrophin의 손실을 최소한 부분적으로 보완할 수있는 근육 단백질의 생산을 증가시키기 위해 고안된 화합물은 - 이제는 실험실 테스트에서 건강한 인간 지원자의 테스트로 이동합니다. 이 화합물은 혈액 속에 일관된 수준에 도달의 목표로 reformulated되었습니다. 영국의 Summit PLC of Oxford는 MDA의 벤처 자선 프로그램의 지원으로, Duchenne 근육 퇴행 위축에 대한 SMT C1100을 개발하고있다. 제글 http://beborn.tistory.com/18 의 진행상황에 대한 것 입니다. 아래원문은 번역기 돌렸습니다. 근육 단백질 utrophin의 생산을 증가하여 Duchenne 근육 퇴행 위축 (DMD)를 치료하기위한 실험.. 더보기
iPS 실용에 '개발부' = 12월에 쿄토 대학 병원, 약제 개발 가속 http://blog.naver.com/PostView.nhn?blogId=japan_korean&logNo=130124412892 더보기
빈번한 삭제 유전자 엑손 생략과 듀센병 삭제와의 관계는 듀센병 내에서 빈번하게 삭제되는 것들은 아래와 같다 생략된 엑손 복원된 삭제들 51 45-50, 47-50, 48-50, 49-50, 50, 52 50 51, 51-53, 51-55 45 12-44, 18-44, 44, 46-47, 46-48, 46-49, 46-51, 46-53, 46-55 53 10-52, 45-52, 46-52, 47-52, 48-52, 49-52, 50-52, 52 44 10-43, 19-43, 30-43, 35-43, 36-43, 40-43, 42-43, 45, 45-54 8 4-7, 5-7, 6-7, 3-7, 55 47-54, 48-54, 49-54, 50-54, 52-54, 54, 56, 56-62 7 2-6,8-11, 8-17, 8-43,.. 더보기

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