DMD : GSK 엑손스키핑 약물의 2 단계 시험은 미국에서 엽니다.

또 다른 엑손 스키핑 실험입니다.

기존51번 엑손 스키핑 약물을 이용한 다른임상 실험이 진행 되는것 같습니다. 실험군은 51번이 포함된 문제 유전자를 가진 환아가 될 듯 합니다.

꾸준히 실험은 계속되나보네요. 2번째 임상입니다.

번역기 돌려요~

특정 변이에 의해 발생 Duchenne MD를 치료하기위한 GSK2402968의 2 단계 시험은 현재 14개의 사이트에서 모집하고 있습니다.

제약 회사 GlaxoSmithKline는 dystrophin 유전자에 특정 변이가 Duchenne 근육 퇴행 위축 (DMD) 환자 치료를 위해 설계된 자사의 엑손 - 건너뛰는 약물 GSK2402968의 미국 기반의 2 단계 시험의 개통을 발표했다.

시험은 캘리포니아, 플로리다, 아이오와, 캔자스, 메릴랜드, 미네소타, 미주리, 뉴욕, 노스 캐롤라이나, 오하이오, 오레곤과 텍사스의 학습 사이트에서 특정 기준 (아래 참조), 충족 DMD와 함께 54명의 소년을 모집하고 있습니다.

GSK2402968은 근육 세포가 무시하도록 감언 이설에 의한 근육 단백질 dystrophin에 대한 유전 정보를 ( "건너뛰기") 엑손 51, 조각 같이 주변의 지시로 알려진 지침 섹션을 해석하는 방식을 바꿀 수 있도록 설계되었습니다.

또한 PRO051/GSK2402968로 알려진 약물은 네덜란드 회사 Prosensa 의해 GlaxoSmithKline에 의해 개발에 있습니다.

2011년 4월에서는 수사관들이 벨기에와 스웨덴 약물의 48 주 실험이 놀라운 결과를 보여주었다고 보고했다. 그들은 근육 섬유의 dystrophin 단백질의 증가 존재를 보았다.;거리 참가자 기준 측정 이상의 증가는 6 분 후에 걸을 수 있습니다.ㅣ그리고 문제는 없었다.

그 실험에 GSK2402968를 매주 주사받은 DMD 12 소년을 포함시켰습니다.

새로운 연구는 14개의 미국 사이트에서 엽니다.

다음과 같은 특징과 함께 DMD와 함께 새로운 재판 54 남자를 찾고 있습니다 :.

• 적어도 5 세이상;

• exons 13-50, 29-50, 43-50, 45-50, 47-50, 48-50, 49-50, 50, 52, 52-63 에서 엑손 51 삭제를 포함한 엑손스키핑으로 잠재적으로 치료할 수 dystrophin의 돌연변이;

• 6 분 안에 75m를 (약 2백46피트) 걸을 수있는 아이;

• 7초 이내에 바닥에서 일어날 수있는 아이;

• 매일 복용량에없이 큰 변화와 함께 사전 심사 6 개월의 최소 경구 glucocorticoids를 (코르티 코 스테로이드) 복용 또는 사전 심사 ~ 3 개월의 최소 섭생에게 먹이지않은 아이;

• 심장 질환없는아이;

• 다른 학습 기준에 부합.

참가자는 GSK2402968의 두 주간 복용량 수준 중 하나, 또는 위약을 ​​ 배정받게됩니다.

세부 사항 및 연락처 정보를 보려면, Duchenne 근육질 영양 장애가있는 과목에 GSK2402968 두 복용을 평가하기위한 임상 연구를 참조하거나 ClinicalTrials.gov에 가서 검색창에 NCT01462292를 입력하십시오.

출처:http://quest.mda.org/news/dmd-phase-2-trial-gsk-exon-skipping-drug-opens-us