exon 51 썸네일형 리스트형 [듀센형,DMD,엑손스키핑,Exon]Drisapersen 3상 결과발표가 좀 실망스럽네요. Drisapersen 3상 연구결과발표가 있었습니다.Drisapersen의 연구는 당분간 보류될 듯 보입니다.51번 엑손스킵약물 eteplirsen의 임상결과를 기다려야 할 것 같습니다.제 짧은 생각이지만 두 약품중 eteplirsen의 효과가 더 높다는 비교가 있고 뉴스도 eteplirsen관련 뉴스가 더 많았었으니까요.실망하지 말자구요.두 약품의 비교 http://beborn.tistory.com/68 Drisapersen 임상결과는 아래와같습니다.• 실험 약물 drisapersen는 dystrophin에 유전자의 엑손 51에 가까운 돌연변이가 DMD와 소년을 치료하기 위해 개발에 186 참가자를 포함, 3 상 시험을 48 주에서 거리 또는 운동 기능을 걷는 시험에서 혜택을 보여주지 않았다. • 단계.. 더보기 [듀센형,DMD,엑손스키핑,Exon]DMD : Prosensa 발표 새로운 보조금과 exon skipping 관련 상황 업데이트(Drisapersen) • Prosensa-GSK 약 drispaersen는 dystrophin에 유전자의 엑손 51 대상으로 dystrophin에 단백질 생산과 걷는 능력에 관련하여 놀라운 결과를 보여 주었다. • Prosensa는 최근 dystrophin에 유전자의 엑손 45을 대상으로 PRO045을 개발을 위해 계속해서 8 백만 달러 부여를 받았습니다. • 다른 여러 가지 실험 화합물은 Prosensa의 파이프 라인에 있습니다. • MDA는 1990 년대 이후 Duchenne 근육 퇴행 위축에 대한 전략으로 건너 뛰는 엑손을 지원하고있습니다.현재 Prosensa-GSK제약사가 추진하고 있는 약품 밑 추가 연구보조금 관련소식이군요.원문나갑니다. Dutch biotechnology company Prosensa, develo.. 더보기 엑손 스키핑 약 Drisapersen는 일정 수준의 dystrophin이 증가한다고 확인됬습니다. • 제약 회사 글락소 스미스 클라인 (GSK)는 2 단계, 잠재적으로 dystrophin에 유전자의 엑손 51 대상으로 처리 할 수 있는Duchenne 근육 퇴행 위축 소년을 위한 엑손 - 스킵 약물 drisapersen 비US 재판에서 추가 결과를 발표했다. • 결과는 연속 또는 간헐적으로 일정량의 drisapersen 주사를받은 시험 참가자는 위약을받은 사람보다 재판의 주 25에서 근육 시료에서 dystrophin에 단백질 수준이 증가한다고나타났습니다. • 이러한 놀라운 결과는 지속적인 drisapersen으로 처리 된 소년은 위약을받은 사람보다 6 분 상당히 멀리 걸어 보여주는이 같은 시험에서 2013 년 4 월 출시 된 사람들을 추가 할 수 있습니다. • 더 자세한 dystrophin에 결.. 더보기 Sarepta는 2014 년 Eteplirsen을 FDA에 신약 신청서를 제출할것이다. 이번 뉴스는 해석되는게 너무 힘드네요 이건 일단 내용은 Eteplirsen이 FDA가속승인 다음단계로 2014년에 대규모 확증 임상을 실시하여 승인을 받겠다는거 같네요. 다음 타켓은 exon 44번 35번 53번 55번입니다.원문은 아래있고요. 번역기 돌렸습니다.2013년 7월 24일에서 보도 자료와 전화 회의, 생명 공학 회사 Sarepta 치료학 eteplirsen, dystrophin에 유전자의 특정 돌연변이에 의해 발생 Duchenne 근육 퇴행 위축 (DMD)에 대한 회사의 실험 약물 규제 경로에 대한 업데이트를 제공했습니다. Sarepta CEO 크리스 Garabedian이 회사는 회사가 기관과했다 7 월 23 일 회의에 따라, 2014 년 상반기에 미국 식품 의약청 (FDA)에 eteplir.. 더보기 Drisapersen이 '획기적인 치료제'로 지정받다 • FDA는 dystrophin에 유전자의 엑손 51의 건너 뛸 수 있는약품인 DMD에서 누락 근육 단백질의 생산으로 이어질 수 있도록 설계한 글락소 스미스 클라인의 실험 Duchenne MD 약물 drisapersen에 "획기적인 치료제"로 지정하였습니다. • 획기적인 치료 지정은 증가 FDA의 지침을 제공하고, 특정 기준을 충족하여 임상 의약품에 대한 검토 프로세스를 가속화됨을 의미합니다.• drisapersen의 임상 시험은 현재진행형 이다.우리나라도 참여한 임상약품 입니다. 아직 승인이되어 출품된것은 아니지만 비슷한 엑손스키핑 약물(Eteplirsen)보다 앞선 단계인듯합니다.원문 나갑니다. Multinational pharmaceutical company GlaxoSmithKline (GSK) .. 더보기 Eteplirsen이 84 주에서 혜택을 계속 보여주고있다. Eteplirsen의 결과가 계속나오는 군요. Drisapersen과는 다르게 단백질을 계속 생성해 준다고 나와있더군요. • Eteplirsen는 dystrophin에 유전자의 (생략) 엑손 51를 무시하고 기능성 dystrophin에 단백질을 생산하는 DMD 영향을받는 세포를 동축 케이블 설계 정맥으로 전달되는 약물이다.• 84주에서시험 결과는 엑손 51의 건너 뛰어 치료에 DMD 소년의 보행 능력을 지속적으로 안정을 보여줍니다.• 지속적인 치료 그룹의 소년 상당히 멀리 위약 / 지연 처리 군에 비해 걸었다.• Sarepta, eteplirsen의 개발자 년 7 월 2013 년 말까지 다음 단계에 대해 FDA와 만나 기대하고있다.원문:Eteplirsen, an experimental exon-ski.. 더보기 현재 개발중인 엑손 스키핑 약물 비교입니다. 엑손스키핑 약물비교 입니다.저도 두개의 약품이 혼동이 오더라고요. 아래내용 보면 잘정리되어있네요. 서울대에서 임상한것은 Drisapersen 입니다. 최근 계속 뉴스가 나오고 있는것은 Eteplirsen 이고요.Drisapersen 은 임상3 진행중인듯하고 Eteplirsen은 임상3상 준비중인듯해요.Drisapersen은 피하주사로 약품주입을 하고 Eteplirsen은 정맥주사로 주입하나보네요.http://google.com/translate를 이용해서 번역기 한번씩 돌려보시면 쉽게 이해가 가실겁니다.Snapshot View of Two Exon-Skipping Compounds in Development Drug name:Drisapersen (formerly PRO-051/GSK2402968)Ete.. 더보기 DMD : FDA는 Eteplirsen에대해 더 많은 데이터를 Sarepta을 요청했습니다. 엑손51번의 FDA승인관련 뉴스입니다.• Sarepta 치료학은 eteplirsen의 가속 승인을 위한 Duchenne 근육질 영양 장애에 대한 자사의 엑손 - 건너 뛰는 약물에 대한 신청서를 제출할 가능성을 논의하기 위해 3 월 미국 식품의 약국 관리를 만났다. FDA 기관은 이러한 응용 프로그램의 수락을 고려하기 전에 추가 시험 데이터를 검토 싶어 Sarepta에 데이터를 요청했습니다..• 가속 승인 경로는 규제가 약물의 효과를 판단 대리 표지자를 사용할 수 있습니다. 더 많은 안전 데이터를 요청뿐만 아니라, FDA는 dystrophin 생산 및 대리 표지자로 dystrophin을 수락하기 전에 임상 결과에 대한 자세한 정보를 원합니다.• 임상 3상을 위한 확실한 평가는 FDA가 eteplirsen의.. 더보기 Eteplirsen은 74 주에 계속 혜택을 보여줍니다. 데이터는 MDA 회의에서 발표 될 예정입니다. 엑손 스키핑 뉴스입니다.74주 후에도 계속 혜택이 있다고 발표했네요. 아래 원문에 나와있듯이 2013년 1분기안에 미국식품의약청에 다음단계 개발을 논의하기 위한 의도로 이번 발표를 한다는 군요.• Sarepta 치료학의 임상 2B, eteplirsen의 12 인의 결과 dystrophin에 exon 51번 유전자를 건너 뛰어 도움이 될 수있는 DMD를 가진 사람들을위한 엑손스키핑 약의 74 주후 결과를 발표했다. • 10명의 어린이 eteplirsen (위약 / 지연 치료군)에 이어 첫 24 주 동안 위약을받은 사람보다 도보 거리 에서 훨씬 적은 감소를 보였다. (6 분 보행 시험에서 평가) • Sarepta 는 2013 년 4 월 21-24 워싱턴 DC에서 MDA 과학 회의 중에 이러한 결과를 발표 할.. 더보기 Sarepta Therapeutics - 엑손스키핑 대상 연구 확대 • Sarepta 치료학 - eteplirsen, 엑손 51 대상 엑손스키핑 약물을 개발하고 있습니다 - 추가 dystrophin의 exons 45, 50 잠재적인 DMD 치료로 53번을 타겟팅하는 계획을 발표했다. • 엑손 53을 타겟팅하면 건너 뛰는 엑손을 통해 치료받을 수있는입니다. DMD에서 변이의 가장 널리 세트 중 하나를 해결합니다. • Prosensa 추가 dystrophin의 exons 44, 45, 52, 잠재적 인 DMD 치료로 53과 55을 타겟팅 할 계획이다. 본문나가용. Biopharmaceutical company Sarepta Therapeutics has announced it will expand the focus of its exon-skipping program for .. 더보기 이전 1 2 3 다음