[DMD,엑손스키핑.Exon Skipping]Sarepta는 Eteplirsen에 대한 가속 승인을 추구 및 추가 시험을 실시한다

2014년 5월 13일 웹 캐스트에서, Sarepta는 eteplirsen과 Duchenne 근육 영양 장애를 치료하기 위해 개발이 다른 실험 엑손 건너 뛰는 화합물에 대한 계획을 요약발표했다.
(eteplirsen는 dystrophin 유전자의 엑손 51를 대상으로 DMD 인구의 13 %에 대한 치료를 제공 할 수 있습니다.)
Sarepta 빠르면 2015년, eteplirsen의 가속 승인을 위해 미국 식품 의약 국에 적용되지만 전체 승인에 대한 확증적인 연구가 필요합니다 단 신속 심사 지정은 환자가 승인 이전에 전체 승인대기 약물에 액세스 할 수 있습니다.
 2015 년 초기, Sarepta는 디스트로핀 엑손 45 및 / 또는 53을 대상으로 그 화합물의 임상을 열 계획입니다.

출처:http://quest.mda.org/news/dmd-sarepta-will-pursue-accelerated-approval-eteplirsen

원문은 아래입니다.

Sarepta Therapeutics, developer of experimental Duchenne muscular dystrophy (DMD) drug eteplirsen, says it will move forward as quickly as possible with a new drug application for this compound, as well as with a large-scale, confirmatory trial, two additional trial of eteplirsen, and trials of at least one other experimental drug of this class.

Eteplirsen is an exon-skipping compound that targets exon (section) 51 of the dystrophin gene, coaxing muscle cells to leave out (skip) that section of genetic instructions and produce functional, though short, dystrophin protein molecules. It's been estimated that 13 percent of boys with DMD — those with dystrophin mutations near exon 51 — can potentially benefit from skipping exon 51.

Sarepta summarized its current plans for eteplirsen and other exon-skipping drugs for DMD in a May 13, 2014, webcast for the DMD community, now archived on the company's website; and in a May 8, 2014, press release.