DMD / BMD : 실험 약물 Ataluren의 계획 글로벌 임상계획

새로운 약물의 소식입니다.

실험 근육 영양 장애 약물 ataluren의 시험은 약물이 일반적으로도 잘 용납하고 위약 그룹에 비해 도보능력의 감소 속도를 둔화 된 것으로 나타났다.
 
유럽과 미국의 규제 기관과 협의 후, biopharmaceutical 회사 PTC 치료학은 ataluren의 글로벌 3 단계 확실한 연구 진행으로 이동하기로 결정했다. 시험 사이트는 미국과 적어도 10 다른 나라에있을 것입니다.
 
"우리는 고객의 기대에 대한 규제 기관의 명확한 지침 혜택을,"스튜어트 Peltz, PTC 치료학의 CEO는 말했다. "목표는이 연구에서 데이터를 바탕으로 두 지역의 ataluren 가득 승인입니다."
 
글로벌 재판은 Duchenne 근육질 영양 장애 (DMD) 또는 소위 말도 안되는 변이에 의해 발생 베커의 근육 영양 장애 (BMD)에 220 명의 아이들을 등록 할 예정입니다. 결과는 2015 년 예정이다.
 
"당신 아들이 dystrophin 유전자의 말도 안되는 돌연변이가있는 경우 3 단계 평가에 참여 고려하시기 바랍니다,"Peltz했다. "PTC의 목표는 ataluren 상업적으로 사용할 수있을 때까지이 시험을 계속하는 것입니다."

ataluren은 무엇입니까?

원래 PTC124 불리는 ataluren의 개발은, 사우스 Plainfield, NJ의 PTC 치료학에 의해 2005 년 MDA에서 1,500,000달러 교부금이 부분에 지원되었다.

약물은 "무시"또는 dystrophin 유전자의 조기 정지 코돈, 또는 터무니없는 돌연변이로 알려져 돌연변이의 유형 "을 읽어" 근육 세포를 일으킬 수 있도록 설계되었습니다.

유전자 결함이 DMD / BMD 유형의   15-10 % 정도가 기본 원인입니다. 이 단백질이 완료되기 전에 dystrophin 단백질을 합성 중지 세포가 발생합니다. 세포가 dystrophin 유전자의 조기 정지 코돈 을 읽을 수 있는 경우, 그들은 기능 dystrophin 단백질을 생성합니다.

2012년 12월에서 유럽 의약품기구 (EMA)은 PTC가 ataluren의 조건 승인의 신청서를 작성하여 기관이 신청서를 검토 시작한다고했다고 밝혔다. 그 당시, PTC는 또한 그것이 미국과 유럽 연합 (EU)에있는 약물의 전체 승인에 대한 기준 역할을 기대 ataluren의 3 단계 시험에 참가자를 등록 할 계획이다.

출처:http://quest.mda.org/news/dmdbmd-global-trial-planned-experimental-drug-ataluren