Eteplirsen에 대해 '중요한 질문'에 대한 답변

현재 최신의 엑손스키핑에 대한 연구와 그에대한 질문과 답변이 기사화 된듯 합니다.

번역기로 돌렸지만 내용은 이해가 가실거에요.  제가 dmd 글을 올린지 어느덧 1년이 넘었습니다. 1년안에 많은 연구가 추가되고 또 좋은 결과의 임상소식도 들었고요. 점점 다가가고 있는것이었으면 좋겠습니다. 기운 차리시고 희망을 가지세요. 아래내용입니다. 

MDA는 우리가 근육 질환과 생활 개인 향상된 건강 결과로 과학적 발견을 번역 할 수있는의 속도를 가속화하기 위해 모든 수준에서 앞으로 추진하고있다.

 

이메일, 트위터, 페이스 북 및 인쇄 : 우리 MDA 공동체의 오랜 회원 가능성 연구 업데이트 및 임상 시험 발표가 증가 빈도와 모든 방향에서 오는 것으로 나타났습니다. 그러나 흥미로운 연구의 증가에도 불구하고, 많은 중요한 질문이 개인과 가족에 대한  "진짜 약"으로써의 "약속"개발은 얼마나 가까운가? 우리가 어떻게 다른에서 하나 임상심사를 구별합니까? 이 발견은 우리의 특정 유전자 변이에 적용됩니까?

 

이 질문 가능성이 eteplirsen에 대한 Duchenne 근육질 영양 장애 (DMD), Sarepta 치료학 '실험 엑손 - 건너 뛰는 특정 돌연변이에 의해 발생 DMD에 대한 약물을 영향을 가정하여 지금 요구되고있다. 이 약은 12 인 위상 2B 확장 연구에서 매우 긍정적 인 결과를 보여 주었다. 위약 / 지연 치료 그룹의 사람들이 도보로 오갈 수있는 거리에 감소를 보여 주었다 동안 모든 시험 참가자는 dystrophin 생산에 상당한 증가를 보여, 48 주 동안 높은 복용량 수준에서 eteplirsen을받은 사람들은 연구의 시작에 비해 증가 할 수 있었다 . 12 월 Sarepta 62 주 모든 62주 약물을받은 사람들을위한뿐만 아니라 혜택을 보여 주었다 결과뿐만 아니라, eteplirsen 다음 첫 24 주간 위약을받은 사람에 대한보고.

 

지역 사회에 매우 중요합니다 중요한 질문에 대한 답변을 보려면, 우리는 소스에 직접 가서 - 임상 시험의 스폰서입니다. 최근 크리스 Garabedian, Sarepta 치료학의 사장 겸 CEO, 우리뿐만 아니라 의미와 실천 상품이 MDA 가정을 무엇으로, eteplirsen 다음에 무슨 일을 정렬 도움이되었습니다. 몇 달 안에, 우리의 신경 근육 사회를위한 파이프 라인에 현재 많은 흥미로운 재판에 대한 다른 제약 파트너와 유사한 채팅 감상하세요.

 

Q : 우리는 당신의 다음 단계는 미국 식품 의약청 (FDA)과의 만남임을 명심하십시오. 언제 자리를 차지 것으로 기대합니까? 어떤 모임에서 발생합니다?

 

A : 우리는 2013 년 1 분기에 위상 2B 연구에서 데이터를 검토 FDA와 만나 계획입니다. 이러한 논의를 바탕으로, 우리는 미래의 환자에게 eteplirsen 사용할 수 있도록 가장 빠른 경로를 향해 작동합니다.

 

그것은 FDA는 eteplirsen 승인에 필요한 무엇을 예측하는 것은 매우 어렵습니다. 이러한 가속 승인 및 기존의 3 단계 학습 경로로 사용할 수 등록 경로, 다양한이 있습니다. 희귀 질환, PDUFA V (5)에 대한 중요한 규제 사전은 올해 법에 서명했다. (참고 :. MDA는 이러한 새로운 규정의 통과를 위해 옹호 연합의 일부) PDUFA V는 새로운 테라피 및 유망 요법의 가속 발전에 환자에 대한 가속 접근을 촉진합니다. FDA는 DMD와 같은 높은 부족한 의료 필요의 질병 영역에 유연성을 사용하는 격려의 언어가 있습니다. 그러나, 우리는이 언어는 이러한 DMD에 대한 eteplirsen 같은 약물과 같은 실제 설정에 적용하는 방법을 이해하기 위해 FDA와 만나해야합니다.

 

우리는 그들과 만날 때 FDA와 eteplirsen의 추가 임상 연구에 대해 논의 할 예정입니다. 포함 기준, 종점, 기간, 크기 및 연구의 다른 측면 등의 시험 디자인의 세부 내용은 FDA와의 토론의 결과에 따라 달라집니다.

 

Q : 3 단계 연구와 "확실한"연구의 차이점은 무엇입니까?

 

A : 가속 승인 규제 프레임 워크가 대리 종점 초기 단계 연구의 조건이 심각하거나 생명을 위협하는 경우 (질병 진행의 진정한 측정에 대한 대체가되는 조치)에 따라 investigational 약물의 승인 할 수 있습니다. 확실한 연구 그런 다음 더 평가하고 가속 승인을 부여하는 약의 효능과 안전성을 확인하기 위해 필요합니다. 이 회사는 다른 환자의 확실한 재판에서 약물을 연구 계속하는 동안 일부 환자들이 약물에 액세스 할 수 있습니다. 3 단계 연구가 더 평가하고 2 단계 연구에서 볼 효능을 확인하기 위해 설계되었습니다. 3 단계 연구의 가장 큰 차이점은 연구에 등록 만 환자가 약물에 액세스 할 수 있다는 것입니다.

 

Q : 환자가 eteplirsen를 얻을 수 있습니다 전에 외에도 FDA의 승인에서 다른 어떤 장애물이 직면하게 될해야합니까?

 

A : 제조는 Sarepta 지금까지 시간과 자원의 상당한 양을 기울이고있다 공간입니다. 현재 미래 임상 devel-opment을 지원하고 환자의 요구를 충족하기 위해 eteplirsen 생산을 확장하기 위해 노력하고 있습니다. 우리는이 도전 할 계획을 가지고 있지만 우리는 성공하기 위해 철저하고 조직적이어야합니다.

 

Q : 왜, 어떤 경우 DMD 커뮤니티가 안전하게 수 있으므로 그 eteplirsen는 즉시 사용할 수 있습니다 수 있도록하려면 어떻게해야합니까?

 

A : 환자와 보호자로서, 당신이 질병과 그 영향에 대한 대중 교육에 강력한 목소리를 갖추고 있습니다. 우리는 환자의 이익을지지 등 MDA와 같은 기존의 조직과 부모가 연결이 권장하고, 효율적이고 책임감 환자 요구를 충족에 중요한 이니셔티브를 착수됩니다.

 

Q : 당신의 엑손 - 건너 뛰는 기술을 다른 삭제를 해결하기위한 계획은 무엇입니까?

 

A : 우리의 목표는 드문 삭제 비롯하여 우리의 기술 혜택을 누릴 수있는 모든 DMD 환자에 대한 엑손 - 건너 뛰는 치료학을 추구하는 것입니다. 우리는 적극적으로 추가 연구를 실시하고 엑손 - 건너 뛰는 화합물을 대상으로 엑손 45, 엑손 50 엑손 53. 우리는 다른 exons를 해결하고 앞으로 전체 플랫폼을 이동하는 추가 파트너십과 협력을 구축하는 과정에 있습니다.

 

질문 : 3 단계 평가가 필요한 경우 개인 환자는 그 시험의 일부가 되려고 하려면 어떻게 해야 하는겁니까?

 

A : 우리가 추가 임상 연구의 설계 및 계획에 대한 진행 상황을 확인으로 우리는 환자 커뮤니티 등 MDA와 같은 기관을 통해 정보를 유지합니다. 우리는 또한 우리의 웹 사이트 ClinicalTrials.gov에 대한 업데이트를해야합니다. 이메일을 통해 Sarepta 업데이트를 받으시려면, advocacy@sareptatherapeutics.com로 이메일을 보내 및 배포 목록에 포함 할 요청하시기 바랍니다.