DMD에 대한 Reformulated(성분배합) 약물의 MDA 자금 임상 연구

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MDA는 Duchenne 근육 퇴행 위축에 대한 utrophin 부스터 SMT C1100의 새로운 제형을 테스트하는  Summit Corporation PLC 75만달러를 수여했다

MDA는 SMT C1100, Duchenne 근육 퇴행 위축 (DMD)의 치료를위한 회사의 실험 약물의 개발 및 테스트를위한  Summit Corporation PLC에 75만달러를 수여했다. Summit Corporation PLC은 옥스퍼드, 영국, 약물 발견 회사입니다.

이상은 MDA의 벤처 자선 (MVP) 팔, MDA의 translational 연구 프로그램의 일환으로 만들어졌다.

SMT C1100은 여러 실험실 연구는 단백질 dystrophin의 부족을 위해 적어도 부분적으로 보완할 수있는 그림이있는 근육 단백질 utrophin의 생산을 높이기 위해 Summit Corporation PLC에 의해 디자인된 구두 관리 약물이다. 근육 조직에 기능성 dystrophin 단백질의 완전한 부재에서 DMD 결과입니다. 잠재적으로 utrophin 단백질 수준을 늘리면 상관없이 질병의 원인이 특정 유전자 변이의 DMD 모든 남자 혜택을 수 있습니다.

"Utrophin의 upregulation은 DMD에 대한 매우 흥미로운 치료 전략이다"제인 Larkindale, translational 연구 MDA의 이사는 말했다.그것이 이미 신체에 의해 생산된 그대로 - - "동물 연구에서 데이터 utrophin 정말 dystrophin에 대한 대체할 수 있고하는 것이 좋습니다 그것은 환자의 면역 시스템에 의해 공격을해서는 안됩니다. 데이터가 지금까지 그것이 utrophin을 증가시킬 수 있습니다하는 것이 좋습니다 있기 때문에 우리는이 구두 약물에 대해 흥분하고 있으며, 더 큰 부작용은 이전 재판에서 본 적이 있었다. "

베리 프라이스, 정상 회담의 집행 위원장은 정상회의가 근육질 영양 장애 협회에서 지원을받을 기쁘게 생각이며 제휴는 새로운 임상 연구가 SMT C1100, 모든 DMD 환자에게 이익이 될 수 있도록 잠재력을 가진 약물을 실시하도록하고 "추가 그들의 가족.

SMT C1100 새로운 제형은 테스트중

캘리포니아 기반의 생명 공학 회사 BioMarin 제약 주식 회사는 2010 년 건강한 지원자에서이 약물의 제형을 테스트하면 조사는 안전하고 잘 용납된다는 것을 발견. 불행히도, 변수 혈액 결과는 혈류의 예상 치료 수준을 달성 일부 개인으로 생성되었습니다. BioMarin는 BMN 195라고했다 이 약물의 개발을 중단하기로했다.

2011년 5월에서 MDA 지원 연구 DMD 같은 질환으로 dystrophin - 결함 마우스에서 SMT C1100 극적으로 감소 증상과 그 치료를 매일했다.마우스는 감소 근육 이상을 보여주 전반적인 강도와 운동 관련 피로를 저항 향상된 능력을 향상시켰습니다.

그 이후, Summit Corporation PLC은 이 화합물의 다양한 제형을 사용하여, SMT C1100의 개발을 재개했습니다. 차이점은 활성 성분, SMT C1100 아니지만, 그것이 패키지하는 방법에 따라서 방식으로 시체를 처리 예정입니다. 서밋 과학자와 MDA의 과학 고문은 새로운 책정이 일관되게 근육에 utrophin 생산을 증가 충분한 혈류의 수준에 도달의 좋은 기회를 가질 수 있다고 기대하고 있습니다.

Summit Corporation PLC은 건강한 인간 자원 봉사자 임상 연구에서, 새 구두 수립을 테스트합니다. 약의 안전을 증명하고 연구자 utrophin 생산을 증가 수 있다고 생각되는 플라스마 수준에 도달하면 다음 단계는 DMD와 소년의 SMT의 C1100을 테스트하는 것입니다.

DMD 환자에 대한 의미

utrophin 레벨을 증폭하는 것은 10 년 이상을 걸쳐 여러 연구에 dystrophin - 부족한 생쥐의 치료에 큰 약속을 보여주었다, 많은 사람들이 MDA 지원. 그러나, 사람 utrophin을 높일 수있는 최적의 방법을 찾는 안전하고 효과적으로 도전했습니다

utrophin 생산이 dystrophin 결핍증을 가진 사람에서 증가 될 수있다면, 그것은 가능성이 적어도 골격 근육의, 근육 기능을 향상시킬 것입니다. 그러나, 심장과 뇌 등 dystrophin의 결핍,에 의해 영향을 다른 조직에서의 효과는 잘 연구되지 않았습니다.

DMD 환자가 이미 정상 utrophin을 생산하고 면역 시스템 때문에 그것을 참을 수있을 가능성이 있기 때문에 근육 조직에 utrophin 수준을 높이면, 근육에 기능 dystrophin 공급을 통해 이점을 가지고 있습니다. 반대로, DMD와 함께 사람들이 정상 dystrophin을 생산하지 면역 시스템이 최소한 몇몇 경우에,이 단백질을 거부할 수도 있습니다.

http://quest.mda.org/news/mda-funds-clinical-studies-reformulated-drug-dmd