• 인간에 성공하면, 잠재적 뒤 시엔 느 근이영양증 환자의 질과 삶의 길이를 연장, 디스트로핀 유전자에 영구적 인 변화를 가져올 수 CRISPR-Cas9 게놈 편집으로 알려진 전략을 사용 디스트로핀의 DNA를 변경.
• MDA의 찰스 Gersbach와 동료는 - DMD 환자의 약 60 %를 도울 수있는 방법 - 가능한 잠재적으로 유용 디스트로핀 유전자에서 DNA의 큰 부분을 제거하는 것으로 나타났습니다 그들은 세포와 생쥐의 실험실 실험을 실시했다.
• 디스트로핀 유전자 편집의 목적은 환자의 일생에 걸쳐 연속 처리에 대한 요구없이 근육 조직에서, 정상보다 짧은, 여전히 기능적 디스트로핀 단백질을 생산하는 세포를 동축 케이블이다.
새로운 치료방법의 개발같습니다.
DNA자체를 변경하는 방법같습니다. 디스트로핀 유전자에서 DNA의 큰 부분을 제거하도록 설계되어 기존 엑손스키핑등과 같은 연속성 치료제 보다 영구 일회성 치료제로 개발 될 수 있다고 합니다.
원문은 아래나갑니다.
MDA research grantee Charles Gersbach, assistant professor of biomedical engineering at Duke University, and colleagues, recently announced an advance in gene modification that could turn out to be a game-changer for boys and young men with Duchenne muscular dystrophy (DMD). The team's results were published Feb. 18, 2015, in Nature Communications, and Gersbach will discuss their implications at MDA's 2015 Scientific Conference, to be held March 11-14 in Washington, D.C.
Potential for a permanent fix in 60 percent of DMD population
Gersbach is developing a new strategy called genome editing to modify flawed instructions in the dystrophingene. Dystrophin gene editing, which has so far shown promise in the laboratory in cultured cells and in mice, is designed to target and remove a large section of DNA from the dystrophin gene – an approach that could be beneficial to some 60 percent of DMD patients and could be developed as a permanent, one-time treatment. Known more specifically as CRISPR-Cas9 genome editing, the strategy is designed to cause production of shorter-than-normal, but still functional, dystrophin protein in muscle tissue. If successful in humans, it could prolong function and increase longevity.
Several drugs that are now being tested in late-stage clinical trials for DMD, such as eteplirsen and drisapersen, target dystrophin RNA rather than DNA, which would not bring about a permanent correction and would presumably need to be given repeatedly over a patient's lifetime.
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출처:http://quest.mda.org/news/dmd-new-strategy-aims-change-dystrophin-dna