日 exon skipping 53번 약물 임상착수

일본에서도 엑손스키핑 약물 임상에 들어갔네요.

타겟은 엑손 53번입니다.

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닛폰신야쿠-국립정신·신경의료연구센터 공동연구

일본 닛폰신야쿠는 국립정신·신경의료연구센터와 공동으로 연구해 온 뒤시엔느형 근디스트로피(DMD) 치료제 'NS-065/NCNP-01'이 오는 7월 임상시험을 실시한다고 발표했다.

우선 센터 의사가 실시하는 임상시험으로서 수개월간에 걸쳐 약 10명의 환자를 대상으로 안전성과 유효성을 확인한 뒤 닛폰신야쿠와 제휴해 본격적인 임상시험에 착수하기로 했다. 2018년 출시한다는 목표이다.

NS-065/NCNP-01은 디스트로핀의 결핍을 일으키는 특정 엑손(단백질 생성에 관여)을 제거하는 '엑손스키핑(exon skipping) 요법'에 이용되는 핵산의약품. '엑손53'을 표적으로 하며 '엑손53 스키핑'을 표적으로 한 치료제가 임상시험에 착수하기는 이번이 세계 처음으로 알려진다.   

출처: http://www.bosa.co.kr/umap/sub.asp?news_pk=337982