근육병에 희망을!/Exon Skipping
exon skipping 약물 eteplirsen과 치료의 24주후 dystrophin 생산의 상당한 증가의 결과!!
narcism
2012. 4. 4. 19:09
http://quest.mda.org/news/eteplirsen-led-dystrophin-production-us-dmd-trial
번역기 돌렸어요^^;; 꾸준한 소식이네요. 꽤 긍정적인 소식!
기다리던 51번 결손 임상에서 약의 투여량이 정해졌나 봐요. 차근차근 나아가고 있나봅니다.
이
이야기는 샘플 근육 섬유의 22.5 %의 평균 eteplirsen의 체중의 kg 당 30 밀리그램을받은 사람들은 정확히 24 주 후에
dystrophin 단백질을 생산하는 것으로 반영하기 위해 개정되었다. 이 이야기의
이전 버전을 다르게 번호를 표명했다.
실험 엑손 - 건너뛰는 미국 재판에서 에이전트 eteplirsen (AVI-4658)에의 주간 정맥 행정은에 특정 변이가 Duchenne 근육 퇴행 위축 (DMD)의 남자의 근육에 필요한 dystrophin 단백질의 생산에 상당한 증가로 이어질 dystrophin 유전자.
Eteplirsen는 엑손 51이라는 dystrophin 유전자 지침 섹션을 통해 건너뛰는하여 근육 단백질 dystrophin의, 짧은보다 일반적인,하지만 아직도 기능적인 버전을 구축하기 위해 세포를 일으킬 수 있도록 설계되었습니다.
AVI BioPharma, Bothell, 워시의 생명 공학 회사는 eteplirsen를 개발하고 2012년 4월 2일, 보도 자료에있는 유망한 결과를보고됩니다. 회사는 것을보고했다 :
• 긴 시간 동안 eteplirsen의 낮은 복용량을받은 자들은 짧은 시간에 높은 선량을받는 사람보다 더 dystrophin을 생산했다.
• 위약 그룹에 비해 임상 결과에는 크게 개선 (예 : 6 분 후에 걸어 거리 등)도 없었다.
• Eteplirsen 안전에 관련된 값없이 마약 관련 불리한 사건, 어떠한 심각한 불리한 사건, 그리고 어떤 실험실에서 노 치료 관련 변화, 치료 후 24 주 동안 잘 용납했습니다.
재판은 콜럼버스, 오하이오 전국 어린이 병원에서 실시,이 약물의 첫 번째 미국 기반 연구였습니다.
회사는 표준 "6 분 시험"및 기타 결과 조치에 대한 공연이 위약을받은 사람을 포함하여 대부분의 시험 참가자를 위해 일반적으로 안정 적 이었어요 점을 지적하여 dystrophin 단백질의 증가에도 불구하고, 근육 기능의 변화의 부족을 설명했다.
그것은이 연구 결과가 있다고 제안했다 "관찰의 긴 기간이 eteplirsen 대 위약 컨트롤의 임상 효과를 증명해야합니다." (DMD와 사전 사춘기 아이들의 근육, dystrophin 그들의 거의 완전한 부족에도 불구하고, 일반적으로 시간이 상대적으로 짧은 기간 동안 기능적 안정성을 제공할 수있는 충분한 재생 능력이 있습니다.)
MDA는 콜럼버스, 오하이오 전국 어린이 병원에서 실시되었다이 재판을 위해 추가 자금을 제공했습니다.
그는 또한 MDA 신경근육학 질환 클리닉을 공동 지휘 신경과 제리 Mendell, 전국에서 현재와 오랜 MDA 연구 피부, 연구의 주요 조사했습니다.
연구에 대하여
열두 7 사이와 13 살이 위상 2B 재판에 참가 엑손 51 건너뛰는하여 잠재적으로 치료할 수 dystrophin 유전자 변이를 가지고 DMD의 남자.
네 참가자는 24 주 동안 매주 한 번 정맥 주사 eteplirsen의 체중의 kg 당 30 밀리그램을 받고, 넷받은 위약 (eteplirsen없이) 혼합 4 개의 24 주 동안 체중의 kg 당 50 밀리그램을 받았습니다.
재판은 "두 눈을 멀게,"의미도 참가자도 수사관이 연구가 완성 시까지 어떤 치료를받는 도중 누군지 안다고했습니다.
근육 biopsies은 모든 참가자의 치료를 받기 전에 찍은 것들. 50 밀리그램 당 kg의 복용량 그룹에 두 개의 위약 참가자의들은 다음 다른 근육 치료 12 주 후에 생검을 받았습니다. 30 밀리그램 당 kg 그룹 두 개의 위약 참가자있는 자들은 치료 후 24 주 후에 조직 검사를 받았습니다. (두 투여 그룹은 치료 24 주 받았지만, 한 그룹은 24 주가되면 생검을했다.)
그의 biopsies 24주에서 찍은 30 밀리그램 당 kg 그룹, 사람들은 자신의 샘플 근육 섬유의 22.5 %의 평균 dystrophin - 긍정했다 있도록 dystrophin 단백질 생산의 증가가 발생했습니다. (전처리 dystrophin - 긍정적인 섬유는보고 있지만, DMD의 남자는 일반적으로 거의 없거나 전혀없는 dystrophin이되지 않았다.)
그의 biopsies 12주에서 찍은 50 밀리그램 당 kg 그룹에있는 자들은, 높은 복용량 수준에도 불구하고, dystrophin 생산의 상당한 증가를 보여주지 않았다.
위약과 치료들은 dystrophin 생산도 증가를 경험하지.
이러한 연구 결과는 짧은 치료 기간보다 심지어 더 낮은 복용량에서 치료의 긴 기간이 더 효과적일 수있다하는 것이 좋습니다.
영국의 재판은 또한 dystrophin 증가를 보여주
2011년 7월에서 AVI는 DMD와 소년에 영국에서 실시 eteplirsen의 재판도 참가자의 일부 dystrophin 단백질 생산을 보여줬다고 발표했다.
그 재판에서, 19 소년에서 실시 연령 6-13, eteplirsen 6 가지 복용량 수준에서 12 주간 일주일에 한 번 정맥 투여되었다. Dystrophin 생산은 약 eteplirsen 행정의 수준과 상호되었다. 미국 재판에서와 마찬가지로, 기능에는 변화가 볼 수 없습니다.
영국의 재판에서, eteplirsen가 잘 용납하고 명백하게 안전했습니다. 수사관들은 그들의 연구에서 면역 시스템이 새로 만들어 dystrophin 단백질을 참을 수 나타나 있다고 지적했다. (AVI 아직 미국 재판 eteplirsen 치료의 측면에 댓글을하지 않았습니다.)
결과는 '중추'연구로 이동을 지원
AVI는 미국의 위상 2B 실험 결과 '중요한 연구로 eteplirsen을 발전 지원'미국 식품의 약국 관리는 약물을 승인 여부를 결정하는 데 사용할 수있는 평가판을 의미 말했다.
실험 엑손 - 건너뛰는 미국 재판에서 에이전트 eteplirsen (AVI-4658)에의 주간 정맥 행정은에 특정 변이가 Duchenne 근육 퇴행 위축 (DMD)의 남자의 근육에 필요한 dystrophin 단백질의 생산에 상당한 증가로 이어질 dystrophin 유전자.
Eteplirsen는 엑손 51이라는 dystrophin 유전자 지침 섹션을 통해 건너뛰는하여 근육 단백질 dystrophin의, 짧은보다 일반적인,하지만 아직도 기능적인 버전을 구축하기 위해 세포를 일으킬 수 있도록 설계되었습니다.
AVI BioPharma, Bothell, 워시의 생명 공학 회사는 eteplirsen를 개발하고 2012년 4월 2일, 보도 자료에있는 유망한 결과를보고됩니다. 회사는 것을보고했다 :
• 긴 시간 동안 eteplirsen의 낮은 복용량을받은 자들은 짧은 시간에 높은 선량을받는 사람보다 더 dystrophin을 생산했다.
• 위약 그룹에 비해 임상 결과에는 크게 개선 (예 : 6 분 후에 걸어 거리 등)도 없었다.
• Eteplirsen 안전에 관련된 값없이 마약 관련 불리한 사건, 어떠한 심각한 불리한 사건, 그리고 어떤 실험실에서 노 치료 관련 변화, 치료 후 24 주 동안 잘 용납했습니다.
재판은 콜럼버스, 오하이오 전국 어린이 병원에서 실시,이 약물의 첫 번째 미국 기반 연구였습니다.
회사는 표준 "6 분 시험"및 기타 결과 조치에 대한 공연이 위약을받은 사람을 포함하여 대부분의 시험 참가자를 위해 일반적으로 안정 적 이었어요 점을 지적하여 dystrophin 단백질의 증가에도 불구하고, 근육 기능의 변화의 부족을 설명했다.
그것은이 연구 결과가 있다고 제안했다 "관찰의 긴 기간이 eteplirsen 대 위약 컨트롤의 임상 효과를 증명해야합니다." (DMD와 사전 사춘기 아이들의 근육, dystrophin 그들의 거의 완전한 부족에도 불구하고, 일반적으로 시간이 상대적으로 짧은 기간 동안 기능적 안정성을 제공할 수있는 충분한 재생 능력이 있습니다.)
MDA는 콜럼버스, 오하이오 전국 어린이 병원에서 실시되었다이 재판을 위해 추가 자금을 제공했습니다.
그는 또한 MDA 신경근육학 질환 클리닉을 공동 지휘 신경과 제리 Mendell, 전국에서 현재와 오랜 MDA 연구 피부, 연구의 주요 조사했습니다.
연구에 대하여
열두 7 사이와 13 살이 위상 2B 재판에 참가 엑손 51 건너뛰는하여 잠재적으로 치료할 수 dystrophin 유전자 변이를 가지고 DMD의 남자.
네 참가자는 24 주 동안 매주 한 번 정맥 주사 eteplirsen의 체중의 kg 당 30 밀리그램을 받고, 넷받은 위약 (eteplirsen없이) 혼합 4 개의 24 주 동안 체중의 kg 당 50 밀리그램을 받았습니다.
재판은 "두 눈을 멀게,"의미도 참가자도 수사관이 연구가 완성 시까지 어떤 치료를받는 도중 누군지 안다고했습니다.
근육 biopsies은 모든 참가자의 치료를 받기 전에 찍은 것들. 50 밀리그램 당 kg의 복용량 그룹에 두 개의 위약 참가자의들은 다음 다른 근육 치료 12 주 후에 생검을 받았습니다. 30 밀리그램 당 kg 그룹 두 개의 위약 참가자있는 자들은 치료 후 24 주 후에 조직 검사를 받았습니다. (두 투여 그룹은 치료 24 주 받았지만, 한 그룹은 24 주가되면 생검을했다.)
그의 biopsies 24주에서 찍은 30 밀리그램 당 kg 그룹, 사람들은 자신의 샘플 근육 섬유의 22.5 %의 평균 dystrophin - 긍정했다 있도록 dystrophin 단백질 생산의 증가가 발생했습니다. (전처리 dystrophin - 긍정적인 섬유는보고 있지만, DMD의 남자는 일반적으로 거의 없거나 전혀없는 dystrophin이되지 않았다.)
그의 biopsies 12주에서 찍은 50 밀리그램 당 kg 그룹에있는 자들은, 높은 복용량 수준에도 불구하고, dystrophin 생산의 상당한 증가를 보여주지 않았다.
위약과 치료들은 dystrophin 생산도 증가를 경험하지.
이러한 연구 결과는 짧은 치료 기간보다 심지어 더 낮은 복용량에서 치료의 긴 기간이 더 효과적일 수있다하는 것이 좋습니다.
영국의 재판은 또한 dystrophin 증가를 보여주
2011년 7월에서 AVI는 DMD와 소년에 영국에서 실시 eteplirsen의 재판도 참가자의 일부 dystrophin 단백질 생산을 보여줬다고 발표했다.
그 재판에서, 19 소년에서 실시 연령 6-13, eteplirsen 6 가지 복용량 수준에서 12 주간 일주일에 한 번 정맥 투여되었다. Dystrophin 생산은 약 eteplirsen 행정의 수준과 상호되었다. 미국 재판에서와 마찬가지로, 기능에는 변화가 볼 수 없습니다.
영국의 재판에서, eteplirsen가 잘 용납하고 명백하게 안전했습니다. 수사관들은 그들의 연구에서 면역 시스템이 새로 만들어 dystrophin 단백질을 참을 수 나타나 있다고 지적했다. (AVI 아직 미국 재판 eteplirsen 치료의 측면에 댓글을하지 않았습니다.)
결과는 '중추'연구로 이동을 지원
AVI는 미국의 위상 2B 실험 결과 '중요한 연구로 eteplirsen을 발전 지원'미국 식품의 약국 관리는 약물을 승인 여부를 결정하는 데 사용할 수있는 평가판을 의미 말했다.